חיפוש חופשי

חדשות

עדכוני מחקר

וועדת ה- CHMP פרסמה חוות דעת שלילית לאישור השיווק המותנה לתרופה טרנסלרנה (אטלורן)

עדכוני מחקר

ניתוחי מאמרים חדשים ע"י פרופ' אנמיקה ארטסמה-רוס

חדשות מהשטח

איך השפענו בשנת 2023 – לחצו לקריאת הדוח השנתי של העמותה

חדשות מהשטח

האו"ם קובע רשמית את ה-7 בספטמבר כיום המודעות העולמי לדושן

חדשות מהשטח

פתיחת מרפאה רב ציוותית חדשה לדושן-בקר בבית החולים סורוקה

חדשות מהשטח

חדש באתר – ספרון אנימציה בנושא הטיפול הגנטי בדושן

עדכוני מחקר

עדכון מחברת SAREPTA סרפטה על תוצאות ראשוניות של שלב 3 במחקר EMBARK

חדשות מהשטח

אישור FDA לתרופה Vamorolone של חברת Santhera Pharmaceutic

עדכוני מחקר

ארגון ה- EMA המליץ על אי חידוש אישור השיווק הזמני של התרופה טרנסלרנה (Translarna)

חדשות מהשטח

ידע. טיפול. כלים – מפגש מקוון לאנשי מקצועות הבריאות

עדכוני מחקר

יום הסטורי שהוא צעד גדול לעתיד – פתיחת ביובנק לדושן-בקר בישראל

חדשות מהשטח

מתגברים על חסמים – הנושא המרכזי של פעילות יום המודעות הבינ"ל לדושן-בקר

עדכוני מחקר

חברת Italfarmaco השלימה את הגשת הבקשה לאישור תרופה חדשה לדושן ל- FDA

עדכוני מחקר

תוצאות חיוביות במחקר של חברת Edgewise בניוון שרירים בקר

חדשות מהשטח

סיכום כנס ארגון הדושן האמריקאי PPMD, יוני 2023

חדשות מהשטח

ה-FDA אישר טיפול גנטי חדש לניוון שרירים דושן

עדכוני מחקר

תוצאות מחקר LELANTOS-1 בתרופה Pamrevlumab של חברת FibroGen

עדכוני מחקר

דחיית החלטת ה FDA בדבר האישור לטיפול הגנטי SRP-9001 של החברות סרפטה ורוש

חדשות מהשטח

חדש באתר: הסטנדרט הטיפולי לבוגרים חולי דושן בסרטונים ובמאמר

עדכוני מחקר

המלצת הועדה המייעצת ל FDA לקראת הדיון באישור הטיפול הגנטי של חברת סרפטה

עדכוני מחקר

אישור FDA לחקור את התרופה החדשה (IND) של חברת NS Pharma לדילוג על אקסון 44

עדכוני מחקר

חברת REGENXBIO הודיעה על קבלת אישור FDA למחקר במסלול המהיר (Fast Track) עבור הטיפול הגנטי שלה

חדשות מהשטח

חג שמח ועדכונים קצרים מצוות צעדים קטנים

חדשות מהשטח

עדכונים ממפגש ארגון הדושן העולמי וכנס עמותת הדושן האיטלקית

עדכוני מחקר

חברת REGENXBIO הודיעה על תחילת גיוס חולים למחקר הגנטי שלהם

חדשות מהשטח

דוח סיכום פעילות עמותת צעדים קטנים לשנת 2022

עדכוני מחקר

בקשת אישור הוומרולון כתרופה חדשה לטיפול בדושן

עדכוני מחקר

הזמנה למשפחות להשתתף במחקר בשיתוף בי"ח אלי"ן בנושא ישיבה ומנח של אנשים עם דושן או בקר

חדשות מהשטח

ההרצאות בנושא הנחיות טיפול בבוגרים עכשיו באתר ובערוץ היוטיוב שלנו

חדשות מהשטח

ההרצאות והסרטונים מכנס העמותה עכשיו באתר ובערוץ היוטיוב שלנו

עדכוני מחקר

עדכון חברת סרפטה על קדימות הדיון לאישור הטיפול הגנטי SRP-9001

עדכוני מחקר

עדכון מחברת פייזר על גיוס חולה למחקר של גילאי 2-4 שנים

עדכוני מחקר

חברת סנטרה הגישה בקשות ל FDA ול EMA לאישור התרופה ומורולון

חדשות מהשטח

פתיחת שתי קבוצות תמיכה חדשות

חדשות מהשטח

המאבק של סלאח לקבלת התרופה לדושן-אקסונדיס

עדכוני מחקר

מחקר חדש יתחיל בקרוב באסטרטגיית דילוג על אקסונים

עדכוני מחקר

חברת Dyne Therapeutics הכריזה על מתן הטיפול לחולה הראשון בתרופה לדילוג על אקסון 51

עדכוני מחקר

חברת Edgewise מפרסמת תוצאות ביניים לחולי בקר ואישור להתחלת מחקר שלב 2 בילדים המאובחנים עם דושן

חדשות מהשטח

הרשמו לכנס עמותת צעדים קטנים

חדשות מהשטח

ברכת שנה טובה וסיכום חצי שנתי מצוות צעדים קטנים

עדכוני מחקר

עדכוני מחקר בטיפול הגנטי SP-9001 של החברות Sarepta ו-Roche

עדכוני מחקר

עדכון מחברת Edgewise על תחילת שלב 2 למציאת טיפול למחלת בקר

סיכום כנס ארגון הדושן האמריקאי, יוני 2022

עדכוני מחקר

חדשות משמחות – תוצאות חיוביות בסיום מחקר שלב 3 של חברת איטלפרמקו