נתונים חדשים משלב 3 של המחקר בדרמיוסל מראים שיפור משמעותי בתפקוד השרירים והלב
תוצאות חדשות ומורחבות מתוך מחקר שלב 3 (HOPE-3) בטיפול התאי הניסיוני Deramiocel (המוכר גם כ CAP1002) של חברת Capricor Therapeutics, מציגות חיזוק משמעותי ליכולתו של הטיפול לעכב את התקדמות המחלה, לשמר את תפקוד שרירי השלד ולהגן על שריר הלב מפני הצטלקות (פיברוזיס).
מהו הטיפול ב-Deramiocel?
טיפול תאי חדשני המבוסס על תאים המופקים מרקמת לב (CDCs). תאים אלו מפרישים חלקיקים זעירים הנקראים אקסוזומים, אשר פועלים להפחתת דלקות חריפות, מניעת הצטלקות של השרירים ועידוד תיקון רקמות – הן בשרירי השלד והן בשריר הלב. הטיפול ניתן בעירוי אחת לשלושה חודשים.
הממצאים המרכזיים ממחקר ה-HOPE-3:
- האטה של כ-54% בהידרדרות שרירי השלד: המחקר, שכלל 106 משתתפים (חולים מהלכים ושאינם מהלכים), השיג את היעד המרכזי שלו. הטיפול ב Deramiocel הוביל להאטה דרמטית של כ-54% בקצב הידרדרות תפקוד הגפיים העליונות (הידיים והכתפיים), כפי שנמדד ב PUL 2.0. המשמעות היא יותר עצמאות ואיכות החיים של המטופלים.
- הגנה מובהקת על הלב והאטת הצטלקות (פיברוזיס): באמצעות בדיקות MRI לבביות, החוקרים הדגימו כי הטיפול הפחית משמעותית את קצב היווצרות הצלקות בשריר הלב בהשוואה לקבוצה שקיבלה פלסבו. הצטלקות הלב בדושן מובילה בדרך כלל לאי-ספיקת לב, והאטת התהליך הזה נחשבת להישג רפואי אדיר.
- שיפור בתפקוד הלב (נמדד ב LVEF – Left Ventricular Ejection Fraction): בקרב חולים שהחלו את המחקר עם פגיעה לבבית קיימת (קרדיומיופתיה), הטיפול הראה שיפור מובהק ביכולת הלב להזרים דם (מדד LVEF), ואף עצר את הירידה הלבבית הצפויה לאורך שנה.
- שיפור במטלות היום-יום: מדדים נוספים (כמו הערכות וידאו של תפקוד יומיומי) הראו האטה משמעותית של כ-83% בקושי של המטופלים לבצע פעולות שגרתיות כמו אכילה.
ומה הלאה?
חברת Capricor הגישה את כל הנתונים למנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). ה – FDA חידש רשמית את בחינת בקשת האישור של התרופה (BLA), והחלטה סופית לגבי אישור הטיפול בארה"ב צפויה להתקבל באוגוסט 2026. נמשיך לעקוב ולעדכן אחר התקדמות המחקר והטיפול.
