CAP-1002

קריטריונים להכללה:

1. ישנה אבחנה גנטית לדושן
2. יש ירידה בכח השריר על פי בדיקת Performance of Upper Limb (PUL)
3. ירידה ביכולת ההליכה/ ריצה (אם אמבולטורים)
4. טיפול קבוע בסטרואידים במשך של לפחות שנה ובמינון קבוע לפחות 6 חודשים לפני הכניסה למחקר (למעט התאמה למשקל גוף)
5. מחוסנים על פי נוהל מקובל

קריטריונים לאי הכללה:

1. Left ventricular ejection fraction < 35%
2. BMI > 45
3. בעלי יכולת ניידות במידה וגדולים מ 18 שנים
4. מוטציות גנטיות של: דילוג על אקסון 44 וחסר אקסונים 3-7
5. Percent-predicted forced vital capacity (FVC) < 35%
6. מחלה כרונית ריאתית שאינה קשורה לדושן לדג' אסטמה
7. סכרת עם צורך בטיפול במטמורפין או אינסולין בטווח של 3 חודשים לפני כניסה למחקר.
8. טיפול במינון קבוע בתרופת דילוג על אקסון מאושרת בטווח של 24 חודשים לפני כניסה למחקר.
9. טיפול בהורמון גדילה 3 חודשים לפני כניסה למחקר אלא אם במינון קבוע במשך של 24 חודשים
10. טיפול ב idebenone בטווח של 3 חודשים לפני כניסה למחקר
11. טיפול תאי 12 חודשים לפני כניסה למחקר
12. טיפול במוצר/תרופת מחקר 6 חודשים לפני כניסה למחקר