טיפול תאי שמקורו בתאי לב (cardiosphere-derived cell CDC), השפעת הטיפול נצפתה גם על שרירי השלד. החומר הפעיל CAP-1002 מכיל בתוכו תאי הגזע מהם מתפתחים תאי לב. התאים עצמם אינם נקלטים ברקמת הלב, אלא משחררים אקסוזומים (בועות זעירות) המגיעים לתאים שונים בגוף, משפרים ומונעים נזקים הנגרמים מהעדר החלבון דיסטרופין. הטיפול מראה אפקטים רב-מערכתיים עוצמתיים הכוללים השפעות על מערכת החיסון, הפחתה בתהליכים דלקתיים ופיברוזיס וכן זירוז התחדשות שרירי הלב והשלד.
לבחון את הבטיחות והיעילות של הטיפול התאי CAT-1002 במאובחנים עם דושן
במחקר ישתתפו עד 68 נבדקים בני 10 שנים ומעלה עם או ללא יכולת הליכה הנוטלים טיפול קבוע בסטרואידים
קריטריונים להכללה:
קריטריונים לאי הכללה:
זהו מחקר רנדומלי כפול סמיות רב מרכזי
הנבדקים יחולקו ל-2 קבוצות ביחס של 1:1
התרופה תינתן בעירוי תוך ורידי אחת ל-3 חודשים, 4 פעמים סה"כ בזמן של שנה.
מדד תוצאה עיקרי- שינוי בציון מבחן PUL – לאחר 12 חודשים.
מדדי תוצאה משניים-
לאחר 12 חודשים יוערכו: