חיפוש חופשי

CAP-1002

שם המחקר

A Phase 2, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial Evaluating the Safety and Efficacy of Intravenous Delivery of Allogeneic Cardiosphere-Derived Cells in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

שם החברה

Capricor Inc.

מתקיים ב-

ארה״ב

אסטרטגיית טיפול

טיפול בתסמינים

סטטוס

הסתיים

יכולת אמבולטורית

לא ספציפי

טיפול בסטרואידים

כן

גיל

גילאי 10ומעלה

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

טיפול תאי שמקורו בתאי לב (cardiosphere-derived cell CDC), השפעת הטיפול נצפתה גם על שרירי השלד. החומר הפעיל CAP-1002 מכיל בתוכו תאי הגזע מהם מתפתחים תאי לב. התאים עצמם אינם נקלטים ברקמת הלב, אלא משחררים אקסוזומים (בועות זעירות) המגיעים לתאים שונים בגוף, משפרים ומונעים נזקים הנגרמים מהעדר החלבון דיסטרופין. הטיפול מראה אפקטים רב-מערכתיים עוצמתיים הכוללים השפעות על מערכת החיסון, הפחתה בתהליכים דלקתיים ופיברוזיס וכן זירוז התחדשות שרירי הלב והשלד.

מטרת הטיפול

לבחון את הבטיחות והיעילות של הטיפול התאי   CAT-1002בחולי דושן

מאפייני משתתפים

במחקר ישתתפו 84 נבדקים בני 10 שנים ומעלה עם או ללא יכולת הליכה הנוטלים טיפול קבוע בסטרואידים

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

קריטריונים להכללה:

  1. ישנה אבחנה גנטית לדושן
  2. יש ירידה בכח השריר על פי בדיקת Performance of Upper Limb (PUL)
  3. ירידה ביכולת ההליכה/ ריצה (אם אמבולטורים)
  4. טיפול קבוע בסטרואידים במשך של לפחות שנה ובמינון קבוע לפחות 6 חודשים לפני הכניסה למחקר (למעט התאמה למשקל גוף)
  5. מחוסנים על פי נוהל מקובל

קריטריונים לאי הכללה:

  1. Left ventricular ejection fraction < 35%
  2. BMI > 45
  3. בעלי יכולת ניידות במידה וגדולים מ 18 שנים
  4. מוטציות גנטיות של: דילוג על אקסון 44 וחסר אקסונים 3-7
  5. Percent-predicted forced vital capacity (FVC) < 35%
  6. מחלה כרונית ריאתית שאינה קשורה לדושן לדג’ אסטמה
  7. סכרת עם צורך בטיפול במטמורפין או אינסולין בטווח של 3 חודשים לפני כניסה למחקר.
  8. טיפול במינון קבוע בתרופת דילוג על אקסון מאושרת בטווח של 24 חודשים לפני כניסה למחקר.
  9. טיפול בהורמון גדילה 3 חודשים לפני כניסה למחקר אלא אם במינון קבוע במשך של 24 חודשים
  10. טיפול ב idebenone בטווח של 3 חודשים לפני כניסה למחקר
  11. טיפול תאי 12 חודשים לפני כניסה למחקר
  12. טיפול במוצר/תרופת מחקר 6 חודשים לפני כניסה למחקר

תיאור המחקר

זהו מחקר רנדומלי כפול סמיות

הנבדקים יחולקו ל-2 קבוצות ביחס של 1:1

  • קבוצת המחקר שתקבל את התרופה CAT-1002
  • וקבוצת פלצבו לביקורת

במידה והתוצאות יצביעו על בטיחות שימוש בתרופה קבוצת הפלצבו תוכל להיכנס למחקר המשך ולקבל גם כן את תרופת המחקר לאחר כשנה.

התרופה תינתן בעירוי תוך ורידי אחת ל-3 חודשים, 4 פעמים-סה”כ בזמן של שנה.

מדדי התוצאה

מדד תוצאה עיקרי- שינוי במבחן PUL בחלק של המרפק – לאחר 12 חודשים.

מדדי תוצאה משניים-

  1. שינוי במבחן PUL בחלק של המרפק – לאחר 3,6, ו-9 חודשים
  2. שינוי בעובי קיר החדר השמאלי בלב כפי שיוערך בבדיקת MRI בזמן הסיסטולה (כמעיד על תפוקת הלב בחולי דושן)

בנוסף תוערך היעילות במדדי תפקודי ריאות, תפקודי ניידות פונקציונלית  North Star Ambulatory Assessment בחולים אמבולטוריים כוח ואיכות חיים

מדדי בטיחות יכללו מעקב אחר תופעות לוואי, שימוש בתרופות קבועות, בדיקה פיזיקלית, סימנים חיוניים, ECG ובדיקות מעבדה

פרסומים ועדכונים

מאמרים קשורים