חיפוש חופשי

CAP-1002

שם המחקר

A Study of CAP-1002 in Ambulatory and Non-Ambulatory Patients With Duchenne Muscular Dystrophy (HOPE-3)

שם החברה

Capricor Inc.

אסטרטגיית טיפול

טיפול בתסמינים

סטטוס

מגייס

יכולת אמבולטורית

לא ספציפי

טיפול בסטרואידים

כן

גיל

גילאי 10ומעלה

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

טיפול תאי שמקורו בתאי לב (cardiosphere-derived cell CDC), השפעת הטיפול נצפתה גם על שרירי השלד. החומר הפעיל CAP-1002 מכיל בתוכו תאי הגזע מהם מתפתחים תאי לב. התאים עצמם אינם נקלטים ברקמת הלב, אלא משחררים אקסוזומים (בועות זעירות) המגיעים לתאים שונים בגוף, משפרים ומונעים נזקים הנגרמים מהעדר החלבון דיסטרופין. הטיפול מראה אפקטים רב-מערכתיים עוצמתיים הכוללים השפעות על מערכת החיסון, הפחתה בתהליכים דלקתיים ופיברוזיס וכן זירוז התחדשות שרירי הלב והשלד.

מטרת הטיפול

לבחון את הבטיחות והיעילות של הטיפול התאי   CAT-1002 במאובחנים עם דושן

מאפייני משתתפים

במחקר ישתתפו עד 68 נבדקים בני 10 שנים ומעלה עם או ללא יכולת הליכה הנוטלים טיפול קבוע בסטרואידים

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

קריטריונים להכללה:

  1. ישנה אבחנה גנטית לדושן
  2. חתימה על הסכמה מדעת להשתתפות במחקר כנדרש ע"פ כללי ועדת האתיקה
  3. ירידה בכח השריר על פי בדיקת Performance of Upper Limb (PUL)- ציון הנמוך או שווה ל 40.
  4. ירידה ביכולת ההליכה/ ריצה (אם אמבולטוריים)- זמן מבחן 10 מטר הליכה/ ריצה של יותר מ 10 שניות.
  5. בנבדקים שאינם אמבולטוריים- גיל איבוד יכולת ההליכה היה בין 10 ל-18 שנים.
  6. טיפול קבוע בסטרואידים במשך של לפחות שנה ובמינון קבוע לפחות 6 חודשים לפני הכניסה למחקר (למעט התאמה למשקל גוף או על רקע 'רעילות').
  7. מחוסנים על פי נוהל מקובל.
  8. וריד במצב מתאים לעירוי ולקיחת דמים.
  9. לדעת החוקר, מוכן ויכול לעמוד בדרישות המחקר
  10. שימוש באמצעי מניעה בנבדקים רלוונטיים
  • נבדקים עם ציון PUL 6 ו/או המתאימים לטיפול בדילוג על אקסון 44 ו/או עם מוטציה מסוג חסר באקסונים 3-7 יהוו לא יותר מ 10% מכלל המשתתפים במחקר.

קריטריונים לאי הכללה:

  1. Left ventricular ejection fraction < 35%
  2. קיצור בטווח יישור המרפק של יותר מ 30 מעלות.
  3. BMI > 45
  4.  Percent-predicted forced vital capacity (FVC) < 35% בתקופה של 6 חודשים טרם הכניסה למחקר.
  5. קושי בביצוע עקבי של בדיקת PUL.
  6. סיכון להתדרדרות נשימתית קרובה או צורך בתמיכה נשימתית בקרוב, לדעת החוקר וע"פ ערכי ביקרבונט בסרום השווים או גבוהים מ 29 mmol/L.
  7. מחלה כרונית ריאתית שאינה קשורה לדושן לדג' אסטמה ברונכיט או שחפת.
  8. מחלה נשימתית אקוטית 30 יום טרם הכניסה למחקר.
  9. התחלה של שימוש בתמיכה נשימתית בתקופה של 30 יום טרם התחלת המחקר.
  10. ניתוח מתוכנן או צפוי בבית החזה או תיקון עקמת בטווח של 6 חודשי לאחר קבלת הטיפול/ פלצבו במחקר.
  11. בבעלי יכולת ניידות- ניתוח מתוכנן או צפוי בגפיים תחתונות בטווח של 6 חודשי לאחר קבלת הטיפול/ פלצבו במחקר.
  12. רגישות ידועה לdimethyl sulfoxide (DMSO)  או  מוצרי בקר.
  13.  התחלה בטיפול במטמורפין או אינסולין בטווח של 3 חודשים לפני כניסה למחקר.
  14. התחלה בטיפול בתרופות לדילוג על אקסון או חוסר התאמת מינון בתרופות אלו בתקופה של 12 חודשים טרם הכניסה למחקר.
  15. טיפול בהורמון גדילה 3 חודשים לפני כניסה למחקר אלא אם במינון קבוע במשך של 24 חודשים.
  16. טיפול תאי 12 חודשים לפני כניסה למחקר, כל חשיפה קודמת ל CAP 1002 תיפסל.
  17. טיפול במוצר/תרופת מחקר 6 חודשים לפני כניסה למחקר.
  18. היסטוריה או שימוש נוכחי באלכוהול וסמים היכולים להפריע להשתתפות במחקר.
  19. חוסר יכולת לעמוד בפרוטוקול המחקר ובביקורים הנדרשים ע"פ חוות דעתו של החוקר.
  20. חוסר יכולת לעבור MRI לבבי.

 

תיאור המחקר

זהו מחקר רנדומלי כפול סמיות רב מרכזי

הנבדקים יחולקו ל-2 קבוצות ביחס של 1:1

  • קבוצת המחקר שתקבל את התרופה CAT-1002
  • וקבוצת פלצבו לביקורת

התרופה תינתן בעירוי תוך ורידי אחת ל-3 חודשים, 4 פעמים סה"כ בזמן של שנה.

מדדי התוצאה

מדד תוצאה עיקרי- שינוי בציון מבחן PUL – לאחר 12 חודשים.

מדדי תוצאה משניים-

לאחר 12 חודשים יוערכו:

  • שינויים בתפקוד ובמבנה של שרירי הלב כולל LVEF ונפחים של החדר השמאלי בסוף סיסטולי ודיאסטולי בבדיקת MRI לבבי
  • שינויים בביו מרקרים לדלקת בלב
  • שינויים בתפקוד היד- במרק ודיסטלית על הפרקים הרלוונטיים במבחן PUL, השינוי ביכולת הבאת היד לפה לצורך אכילה ע"פ מבחן Duchenne Video Assessment ו PUL, מספר הנבדקים שאיבדו את יכולת הבאת היד לפה, שינוי בדיווח סובייקטיבי ( Duchenne Muscular Dystrophy Upper Limb Patient-Reported Outcome Measures) של הנבדקים על תפקוד היד.
  • שינויים במבחן PUL לאחר 24 חודשים בסיום המחקר בתווית פתוחה

מדינות בהן מתקיים המחקר

ארה״ב