CAP-1002

קריטריונים להכללה:

1. ישנה אבחנה גנטית לדושן
2. חתימה על הסכמה מדעת להשתתפות במחקר כנדרש ע"פ כללי ועדת האתיקה
3. ירידה בכח השריר על פי בדיקת Performance of Upper Limb (PUL)- ציון הנמוך או שווה ל 40.
4. ירידה ביכולת ההליכה/ ריצה (אם אמבולטוריים)- זמן מבחן 10 מטר הליכה/ ריצה של יותר מ 10 שניות.
5. בנבדקים שאינם אמבולטוריים- גיל איבוד יכולת ההליכה היה בין 10 ל-18 שנים.
6. טיפול קבוע בסטרואידים במשך של לפחות שנה ובמינון קבוע לפחות 6 חודשים לפני הכניסה למחקר (למעט התאמה למשקל גוף או על רקע 'רעילות').
7. מחוסנים על פי נוהל מקובל.
8. וריד במצב מתאים לעירוי ולקיחת דמים.
9. לדעת החוקר, מוכן ויכול לעמוד בדרישות המחקר
10. שימוש באמצעי מניעה בנבדקים רלוונטיים

• נבדקים עם ציון PUL 6 ו/או המתאימים לטיפול בדילוג על אקסון 44 ו/או עם מוטציה מסוג חסר באקסונים 3-7 יהוו לא יותר מ 10% מכלל המשתתפים במחקר.

קריטריונים לאי הכללה:

1. Left ventricular ejection fraction < 35%
2. קיצור בטווח יישור המרפק של יותר מ 30 מעלות.
3. BMI > 45
4.  Percent-predicted forced vital capacity (FVC) < 35% בתקופה של 6 חודשים טרם הכניסה למחקר.
5. קושי בביצוע עקבי של בדיקת PUL.
6. סיכון להתדרדרות נשימתית קרובה או צורך בתמיכה נשימתית בקרוב, לדעת החוקר וע"פ ערכי ביקרבונט בסרום השווים או גבוהים מ 29 mmol/L.
7. מחלה כרונית ריאתית שאינה קשורה לדושן לדג' אסטמה ברונכיט או שחפת.
8. מחלה נשימתית אקוטית 30 יום טרם הכניסה למחקר.
9. התחלה של שימוש בתמיכה נשימתית בתקופה של 30 יום טרם התחלת המחקר.
10. ניתוח מתוכנן או צפוי בבית החזה או תיקון עקמת בטווח של 6 חודשי לאחר קבלת הטיפול/ פלצבו במחקר.
11. בבעלי יכולת ניידות- ניתוח מתוכנן או צפוי בגפיים תחתונות בטווח של 6 חודשי לאחר קבלת הטיפול/ פלצבו במחקר.
12. רגישות ידועה לdimethyl sulfoxide (DMSO)  או  מוצרי בקר.
13.  התחלה בטיפול במטמורפין או אינסולין בטווח של 3 חודשים לפני כניסה למחקר.
14. התחלה בטיפול בתרופות לדילוג על אקסון או חוסר התאמת מינון בתרופות אלו בתקופה של 12 חודשים טרם הכניסה למחקר.
15. טיפול בהורמון גדילה 3 חודשים לפני כניסה למחקר אלא אם במינון קבוע במשך של 24 חודשים.
16. טיפול תאי 12 חודשים לפני כניסה למחקר, כל חשיפה קודמת ל CAP 1002 תיפסל.
17. טיפול במוצר/תרופת מחקר 6 חודשים לפני כניסה למחקר.
18. היסטוריה או שימוש נוכחי באלכוהול וסמים היכולים להפריע להשתתפות במחקר.
19. חוסר יכולת לעמוד בפרוטוקול המחקר ובביקורים הנדרשים ע"פ חוות דעתו של החוקר.
20. חוסר יכולת לעבור MRI לבבי.