טיפול תאי שמקורו בתאי לב (cardiosphere-derived cell CDC), השפעת הטיפול נצפתה גם על שרירי השלד. החומר הפעיל CAP-1002 מכיל בתוכו תאי הגזע מהם מתפתחים תאי לב. התאים עצמם אינם נקלטים ברקמת הלב, אלא משחררים אקסוזומים (בועות זעירות) המגיעים לתאים שונים בגוף, משפרים ומונעים נזקים הנגרמים מהעדר החלבון דיסטרופין. הטיפול מראה אפקטים רב-מערכתיים עוצמתיים הכוללים השפעות על מערכת החיסון, הפחתה בתהליכים דלקתיים ופיברוזיס וכן זירוז התחדשות שרירי הלב והשלד.
לבחון את הבטיחות והיעילות של הטיפול התאי CAT-1002בחולי דושן
במחקר ישתתפו 84 נבדקים בני 10 שנים ומעלה עם או ללא יכולת הליכה הנוטלים טיפול קבוע בסטרואידים
קריטריונים להכללה:
קריטריונים לאי הכללה:
זהו מחקר רנדומלי כפול סמיות
הנבדקים יחולקו ל-2 קבוצות ביחס של 1:1
במידה והתוצאות יצביעו על בטיחות שימוש בתרופה קבוצת הפלצבו תוכל להיכנס למחקר המשך ולקבל גם כן את תרופת המחקר לאחר כשנה.
התרופה תינתן בעירוי תוך ורידי אחת ל-3 חודשים, 4 פעמים-סה"כ בזמן של שנה.
מדד תוצאה עיקרי- שינוי במבחן PUL בחלק של המרפק – לאחר 12 חודשים.
מדדי תוצאה משניים-
בנוסף תוערך היעילות במדדי תפקודי ריאות, תפקודי ניידות פונקציונלית North Star Ambulatory Assessment בחולים אמבולטוריים כוח ואיכות חיים
מדדי בטיחות יכללו מעקב אחר תופעות לוואי, שימוש בתרופות קבועות, בדיקה פיזיקלית, סימנים חיוניים, ECG ובדיקות מעבדה