חברת התרופות Satellos Bioscience הודיעה כי השלימה בהצלחה את גיוס המשתתפים למחקר הקליני BASECAMP (שלב 2). המחקר בוחן את התרופה Forazapadin בקרב בנים הולכים עם ניוון שרירים דושן בגילאי 7 עד 10.
מה ייחודי בתרופה זו?
Forazapadin היא תרופה הניתנת בטבליות לבליעה ומיועדת לעכב חלבון בשם AAK1. מטרתה היא לעורר ולשקם את מנגנון ההתחדשות הטבעי של השרירים, שנפגע במחלת הדושן. מכיוון שהתרופה אינה תלויה בחלבון הדיסטרופין או במוטציה הגנטית הספציפית, היא עשויה להתאים לכלל חולי הדושן – הן כטיפול עצמאי והן בשילוב עם טיפולים אחרים.
מתי צפויות התוצאות?
בחברה צופים כי תוצאות ראשוניות ומקיפות מתוך המחקר יתפרסמו ברבעון הראשון של שנת 2027.
נמשיך לעקוב ולשתף בפרסומים.
