חברת Edgewise Therapeutics דיווחה היום על תוצאות חיוביות לתרופה Sevasemten למאובחנים עם בקר ודושן

חברת Edgewise Therapeutics דיווחה היום על תוצאות חיוביות לתרופה Sevasemten למאובחנים עם ניוון שרירים מסוג בקר (Becker muscular dystrophy) וניוון שרירים מסוג דושן (Duchenne muscular dystrophy).

עבור בקר

• התרופה הראתה יציבות במצב החולים למשך עד 3 שנים. נתונים חדשים בתווית פתוחה ממחקר MESA במחקר בקר הדגימו התייצבות מתמשכת של המחלה עד שלוש שנים בקרב המשתתפים, דבר המחזק ממצאים קליניים קודמים מניסויי ARCH ו- CANYON.
• זוהי התרופה הראשונה שעשויה לקבל אישור לטיפול בבקר.
• המחקר המרכזי של החברה – גרנד קניון נמצא בתהליך ותוצאותיו צפויות ברבעון הרביעי של 2026.

עבור דושן

• במחקר LYNX בקרב ילדים בני 4-9 – נמצא המינון האופטימלי (10 מ"ג).
• במחקר FOX בקרב ילדים בני 6-14 שקיבלו טיפול גנטי בעבר נמצא שהתרופה עשויה להאט הידרדרות.
• מתוכנן מפגש עם ה FDA ברבעון 4 של 2025 לתכנון המשך מחקר – שלב 3.

מנגנון הפעולה של התרופה

מנגנון הפעולה הייחודי שלה נועד להגביל באופן סלקטיבי את נזק השריר המוגבר הנגרם כתוצאה מהיעדר או אובדן דיסטרופין תפקודי, שזה הגורם העיקרי לאובדן השריר הבלתי הפיך במחלות אלו.

התרופה ניתנת בכדור דרך הפה.

משמעות

זהו פיתוח מבטיח שעשוי לספק אפשרות טיפול חדשה למשפחות המתמודדות עם בקר ודושן, במיוחד עבור בקר שכרגע אין לה טיפול מאושר.

אבני דרך רגולטוריות

ה Sevasemten קיבלה מספר אישורי רגולציה משמעותיים:

ה – FDA (מנהל המזון והתרופות האמריקאי) העניק לה "ייעוד תרופת יתום" (Orphan Drug Designation) לטיפול בבקר ובדושן, "ייעוד מחלה פדיאטרית נדירה" (Rare Pediatric Disease Designation – RPDD) לטיפול בדושן.

"ייעוד מסלול מזורז" (Fast Track designation) לטיפול בבקר ובדושן.

ה – EMA (סוכנות התרופות האירופית) העניקה לה "ייעוד תרופת יתום" לטיפול בבקר ובדושן.