EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy

קריטריונים להכללה:

1. בוגרים בני 18-50 עם אבחנה של מוטציה בגן הדיסטרופין ופנוטיפ של בקר שהיו בעלי יכולת הליכה אחרי גיל 16 ללא טיפול בסטרואידים, אחרי גיל 18 עם טיפול בסטרואידים או מתבגרים (בני 12-17) עם אבחנה (גנוטיפ) של מוטציית inframe ופנוטיפ של בקר כפי שיקבע ע"י החוקר.
2. מסוגלים לבצע את מבדק מרחק ל 100 מטר בזמן הנמוך מ 150 שניות.
3. ציון במבחן NSAA של 10-32 במבוגרים או מעל 10 במתבגרים

קריטריונים לאי הכללה:

1. היסטוריה רפואית או ממצא קליני משמעותי בבדיקה פיזיקלית או מעבדתית אשר לדעת החוקר ימנע מהנבדק להשתתף במחקר, כולל קונטרה אינדיקציות לבדיקת MRI לדג' שתל או קלסטרופוביה משמעותית.
2. ejection fraction < 40% בבדיקת אקו לב
3. Forced vital capacity predicted <60% או שימוש בתמיכה נשימתית ביום
4. קבלת קורטיקוסטרואידים דרך הפה במשך יותר מ-5 ימים ב-6 החודשים הקודמים למחקר במינון של יותר מ-5 מ"ג ליום. מינונים נמוכים יותר במתן דרך הפה או סטרואידים בשאיפה מותרים
5. קבלת תרופת מחקר אחרת 30 יום או זמן מחצית חיים של 5 טרם הכניסה למחקר