חברת Capricor פרסמה נתונים חדשים מתוך מחקר המהווה המשך לניסוי הקליני (HOPE-3) בטיפול התאי Deramiocel (דראמיוסל), המיועד לילדים ולצעירים המתמודדים עם דושן.
הנתונים הציגו תוצאות חיוביות בנוגע לשמירה על תפקוד הגפיים העליונות (הידיים הזרועות) בקרב המשתתפים.
עיקרי הממצאים היו:
- האטה משמעותית בקצב ההידרדרות: מטופלים שקיבלו בשנה הראשונה תרופת דמה (פלצבו) והחלו לקבל את הטיפול האמיתי (Deramiocel) בשנה השנייה, חוו האטה של כ-76% בקצב ההידרדרות בתפקוד הידיים בהשוואה לשנה שבה לא קיבלו את הטיפול.
- יציבות לאורך זמן: מטופלים שקיבלו את הטיפול מתחילת המחקר (במשך שנתיים רצופות) שמרו על קצב האטה דומה ויציב בשתי השנים, דבר המעיד על אפקטיביות המתמשכת של הטיפול.
- השוואה לקצב ההתקדמות הטבעי: כעבור 24 חודשים, שתי הקבוצות הציגו תפקוד זרועות וידיים טוב באופן מובהק מזה הצפוי מהמהלך הטבעי של המחלה.
סטטוס רגולטורי (FDA)
הנתונים החדשים כבר הוגשו ל-FDA (רשות המזון והתרופות האמריקאית) כחלק מתהליך לבחינת אישור התרופה.
תאריך היעד שנקבע לקבלת החלטת ה-FDA בנוגע לאישור הטיפול הוא 22 בנובמבר 2026.
