חברת REGENXBIO פרסמה את הדוח הרבעוני שלה, ובו עדכונים חשובים על הטיפול הגנטי שהיא מפתחת עבור מאובחנים בדושן (RGX-202):
תוצאות חיוביות במחקר הקליני (AFFINITY DUCHENNE): שלב 3 עמד ביעד המרכזי שלו בהצלחה מובהקת. הנתונים הראו מתאם מובהק סטטיסטית בין רמת ה-Micro dystrophin (החלבון המקוצר שהטיפול מייצר) לבין שיפור בתפקוד המוטורי של המשתתפים כעבור שנה (לפי מדד ה NSAA).
פרופיל בטיחות חיובי: הטיפול נסבל היטב בקרב המשתתפים והמשיך להציג פרופיל בטיחות חיובי.
התרחבות לניסוי קליני בינלאומי: החברה מתכננת להתחיל במחצית הראשונה של 2027 מחקר קליני נוסף מחוץ לארה"ב (AFFINITY RISE), שמטרתו לתמוך בהגשת הטיפול לאישור רגולטורי במדינות נוספות בעולם.
גיוס המשתתפים הושלם: הגיוס לשלב זה הושלם מוקדם מהמתוכנן הודות להתעניינות רבה מצד החוקרים והמשפחות.
הגשת בקשה לאישור FDA : החברה מתכננת להתחיל ברבעון השלישי של 2026 את הגשת הבקשה לאישור מואץ (BLA) ל-FDA עבור RGX-202. במידה ותהליך האישור יתקדם כמתוכנן, אישור מואץ בארה"ב צפוי במחצית השנייה של 2027.
