חברת REGENXBIO פרסמה את הדוח הרבעוני שלה, ובו עדכונים חשובים על הטיפול הגנטי שהיא מפתחת עבור מאובחנים בדושן (RGX-202):
תוצאות חיוביות במחקר הקליני (AFFINITY DUCHENNE): שלב 3 עמד ביעד המרכזי שלו בהצלחה. הנתונים הראו מתאם מובהק סטטיסטית בין רמת ה-Micro dystrophin (החלבון המקוצר שהטיפול מייצר) לבין שיפור בתפקוד המוטורי של המשתתפים כעבור שנה (לפי מדד ה NSAA).
פרופיל בטיחות חיובי: הטיפול נסבל היטב בקרב המשתתפים והמשיך להציג פרופיל בטיחות חיובי.
התרחבות לניסוי קליני בינלאומי: החברה מתכננת להתחיל במחצית הראשונה של 2027 מחקר קליני נוסף מחוץ לארה"ב (AFFINITY RISE), שמטרתו לתמוך בהגשת הטיפול לאישור רגולטורי במדינות נוספות בעולם. אנו בקשר עם החברה לבחינת אפשרות פתיחת אתר גם בישראל.
הגשת בקשה לאישור FDA: החברה מתכננת להתחיל ברבעון השלישי של 2026 את הגשת הבקשה לאישור (BLA) ל-FDA עבור RGX-202. במידה ותהליך האישור יתקדם כמתוכנן, האישור בארה"ב צפוי במחצית השנייה של 2027.
