חיפוש חופשי

RGX-202

שם המחקר

AFFINITY DUCHENNE

שם החברה

REGENXBIO

אסטרטגיית טיפול

טיפול גנטי

סטטוס

מגייס

יכולת אמבולטורית

כן

טיפול בסטרואידים

כן

גיל

גילאי 1-11

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

הכנסת חומר גני המקודד לדיסטרופין מקוצר )מיקרו דיסטרופין) בתוך 8AAV (וירוס) ע"י עירוי חד פעמי במטרה לנסות ולשמר יכולת חלקית של השריר

מטרת הטיפול

להעריך את הבטיחות, הסבילות והיעילות של מתן חד פעמי, תוך ורידי של התרופה הגנטית  RGX-202 בשני מינונים שונים

מאפייני משתתפים

במחקר צפויים להשתתף כ-18 נבדקים בני 1-11 בעלי יכולת אמבולטורית

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

קריטריונים להכללה:

  1. אבחון גנטי לדושן עם מוטציה באקסון 18 ומעלה ומאפיינים קליניים של אבחנת הדושן
  2. יכולת הליכה עצמאית, ללא אביזר עזר לניידות למרחק של 100 מטר
  3. יכולת לעמוד בקריטריונים ספציפיים במבדק מעבר מישיבה לעמידה TTSTAND
  4. טיפול קבוע בסטרואידים לפחות 12 שבועות טרם הכניסה למחקר
  5. בדיקות מעבדה כולל לתפקודי כבד וכליה בטווח הנורמלי או במידה וחורגים אינם בעלי משמעות קלינית לפי חוות דעתו של החוקר.

קריטריונים לאי הכללה:

  1. הנבדק אינו יכול לקבל טיפול מדכא חיסון
  2. טיפול בדילוג על אקסון או בטרנסלרנה בתוך 6 חודשים מכניסה למחקר או שאינו מסוגל להימנע מנטילת טיפול בטרנסלרנה או דילוג על אקסון למשך 5 שנים ממועד הטיפול.
  3. קבלת טיפול גנטי מאושר או ניסיוני בעבר
  4. קבלת טיפול במסגרת מחקר אחר בטווח של 3 חודשים לפני המחקר
  5. בדיקה חיובית לנוגדנים ל AAV8
  6. ירידה בתפקודי לב לפי LVEF<55%
  7. הנבדק אינו מועמד טוב למחקר ע"פ חוות דעתו של החוקר

תיאור המחקר

זהו מחקר רב מרכזי בתווית פתוחה.

שישה משתתפים אמבולטוריים, ילדים (בני 4-11 שנים) עם דושן צפויים להשתתף בשתי קבוצות מינון, המשתתפים הראשונים בכל קבוצת מינון יקבלו מינון מדורג, בהפרש של 4 שבועות לפחות. לאחר סקירת נתוני בטיחות יגויסו שישה משתתפים נוספים לכל קבוצה (סך הכל עד תשעה משתתפים בכל מינון).

כמו כן, יינתן טיפול דיכוי חיסוני מקיף, קצר טווח, מניעתי במהלך המחקר כדי להפחית תגובה חיסונית אפשרית.

מדדי התוצאה

מדד תוצאה עיקרי: היארעות תופעות לוואי ותופעות לוואי חמורות [לאורך 52 שבועות]
מדדי תוצאה משניים:

  1. מדדי יעילות במבחן תפקודי North Star Ambulatory Assessment (NSAA)  [מספר נקודות זמן בטווח של 52 שבועות]
  2. ביטוי חלבון המיקרודיסטרופין RGX-202 בשריר בבדיקת ביופסיה [לאחר 12 שבועות]
  3. מדדים פרמוקינטיים (התנהגות התרופה בגוף)  [במספר נקודות זמן בטווח של 52 שבועות]

 

 

 

מדינות בהן מתקיים המחקר

ארה״ב

סרטונים קשורים

ריפוי גני בניוון שרירים דושן־בקר – עדכונים

פרסומים ועדכונים