RGX-202

קריטריונים להכללה:

1. אבחון גנטי לדושן עם מוטציה באקסון 18 ומעלה ומאפיינים קליניים של אבחנת הדושן
2. יכולת הליכה עצמאית, ללא אביזר עזר לניידות למרחק של 100 מטר
3. יכולת לעמוד בקריטריונים ספציפיים במבדק מעבר מישיבה לעמידה TTSTAND
4. טיפול קבוע בסטרואידים לפחות 12 שבועות טרם הכניסה למחקר
5. בדיקות מעבדה כולל לתפקודי כבד וכליה בטווח הנורמלי או במידה וחורגים אינם בעלי משמעות קלינית לפי חוות דעתו של החוקר.

קריטריונים לאי הכללה:

1. הנבדק אינו יכול לקבל טיפול מדכא חיסון
2. טיפול בדילוג על אקסון או בטרנסלרנה בתוך 6 חודשים מכניסה למחקר או שאינו מסוגל להימנע מנטילת טיפול בטרנסלרנה או דילוג על אקסון למשך 5 שנים ממועד הטיפול.
3. קבלת טיפול גנטי מאושר או ניסיוני בעבר
4. קבלת טיפול במסגרת מחקר אחר בטווח של 3 חודשים לפני המחקר
5. בדיקה חיובית לנוגדנים ל AAV8
6. ירידה בתפקודי לב לפי LVEF<55%
7. הנבדק אינו מועמד טוב למחקר ע"פ חוות דעתו של החוקר