חיפוש חופשי

חברת רוש פרסמה עדכון בטיחות חשוב לגבי הטיפול הגנטי לדושן – אלווידיס

הצטערנו לקבל את הבשורה על מקרה המוות השני לאחר טיפול באלווידיס, שנגרם גם הוא מאי ספיקת כבד חריפה.

לאחר הערכות התועלת מול הסיכון שבטיפול, החברה הודיעה על הפסקת המחקר בקרב המאובחנים שאינם הולכים, בכל אתרי המחקר, על כן המחקר הופסק גם בישראל.

הערכת התועלת מול סיכון של טיפול באלווידיס בחולי דושן הולכים נותרה חיובית, והנחיות הטיפול נותרו ללא שינוי.

לבנו עם המשפחות שאיבדו את ילדיהן.

 

 

 

מחקרים בתחום

(ENVISION (ELEVIDYS
גיל הנבדקים:
גילאי 8 ומעלה
אסטרטגיית מחקר
טיפול גנטי
סטטוס
לפני גיוס
שלב המחקר:
פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר