(ENVISION (ELEVIDYS

קריטריונים להכללה:

1. אבחנה מוכחת של דושן.
2. מוטציה (frameshift mutation או  premature stop codon) באקסון 18-79.
3. לקבוצת מחקר 1- ללא יכולת הליכה, לפחות 6 חודשים, ע"פ קריטריונים ספציפיים של תפקודי ידיים, תפקוד נשימתי ותפקוד לבבי, בגילאי 8 שנים ומעלה.
4. לקבוצת מחקר 2- בעלי יכולת הליכה, ע"פ קריטריונים ספציפיים (תפקודי הליכה, ידיים, נשימתי ולבבי), בגילאי 8-18.
5. בעלי יכולת לשתף פעולה במבדקים מוטוריים.
6. נוטלים טיפול במינון קבוע של סטרואידים לפחות 12 שבועות לפני הכניסה למחקר, ומינון זה אינו צפוי להשתנות במהלך המחקר למעט לצורך התאמה למשקל גוף. למחקר יכולים להצטרף גם מי שאינם נוטלים סטרואידים, לפחות 6 חודשים, גם זה נחשב מינון יציב.
7. רמות נוגדנים לווירוס rAAVrh74 אינן מוגברות בהתאם לדרישות הספציפיות של הפרוטוקול.

קריטריונים לאי הכללה:

1. תפקודים מתחת לרמות מסוימות כפי שנקבעו (תפקודי ידיים, לבביים ונשימתיים).
2. חשיפה לטיפול גנטי, תרופה במסגרת מחקר, או כל טיפול שמטרתו להעלות את רמות הדיסטרופין במגבלות זמן מסוימות שמוגדרות בפרוטוקול באופן ספציפי.
3. תוצאות לא תקינות בבדיקות מעבדה או בדיקות דיאגנוסטיות ספציפיות כפי שמוגדרות בפרוטוקול.
4. נוכחות של כל מחלה או מצב מצב רפואי או צורך בטיפול תרופתי כרוני שלדעת החוקר מהווה גורם סיכון לטיפול גנטי.
5. מי שעבר ניתוח גדול בשלושה ודשים שלפני יום ההזרקה ו/או אמור לעבור בתקופה הקרובה.
6. יש עדויות סרולוגיות לנגיף HIV (נוכחי , כרוני או פעיל), הפטיטיס C או הפטיטיס B.
7. יש לו זיהום סימפטומטי בתוך 4 שבועות לפני היום הראשון.
8. מפגין עיכוב או פגיעה קוגניטיבית שיכולים לשבש את ההתפתחות המוטורית לדעת החוקר.