חברת Dyne Therapeutics הודיעה על פתיחתו של ניסוי קליני שלב 3 (FORZETTO) עבור התרופה ז-רוסטודירסן (z-rostudirsen), המיועדת לילדים ונערים עם ניוון שרירים דושן המתאימים לדילוג על אקסון 51. הניסוי נועד להעריך את היעילות והבטיחות של התרופה, במטרה לשפר את תפקוד השרירים ומערכת הנשימה.
תוצאות קודמות שהובילו לשלב זה: הניסוי הנוכחי נפתח בעקבות תוצאות מעודדות משלב קודם (ניסוי DELIVER). באותו שלב, קבוצה של 21 משתתפים שקיבלה את התרופה הראתה שיפור מובהק סטטיסטית במהירות הקימה מהרצפה (RFF) לאחר 6 חודשי טיפול בהשוואה לקבוצת הפלסבו (18 משתתפים), לצד פרופיל בטיחות טוב.
מבנה הניסוי החדש: המשתתפים יחולקו באופן אקראי וכפול-סמיות (כך שגם הרופאים וגם המטופלים אינם יודעים מי מקבל מה) ביחס של 1:1 בין קבלת התרופה לבין קבלת תרופת דמה (פלסבו). הטיפול יינתן בעירוי תת-ורידי אחת לארבעה שבועות למשך 72 שבועות. המדד המרכזי שייבדק הוא השינוי במהירות הקימה מהרצפה.
החברה מתכננת להגיש כבר ברבעון הנוכחי (אמצע שנת 2026) בקשה לרשות התרופות האמריקאית (FDA) לקבלת אישור מואץ על בסיס תוצאות השלב הקודם. במקביל, יחל המחקרי הנוכחי (שלב 3) שנועד לשמש כ"ניסוי מאשש" (Confirmatory trial), כזה שיאפשר להפוך את האישור המואץ לאישור קבוע ומלא בארה"ב, וכן לתמוך בבקשות אישור שיווק במדינות נוספות בעולם.
מבנה המחקר: המעקב והטיפול במסגרת הניסוי המרכזי יימשכו כ-72 שבועות (כשנה וחצי). לאחר מכן, משתתפים שיסיימו את התקופה הזו יהיו זכאים להצטרף לניסוי הארכה פתוח (בו כולם מקבלים את התרופה עצמה, ללא פלסבו) למשך 96 שבועות נוספים (כשנתיים).
צוות העמותה פועל יחד עם הרופאים ובתקוה שנצליח לפתוח אתר מחקר בהמשך גם בישראל.
