פלטפורמת FORCE של Dyne היא טיפול באסטרטגיה של דילוג על אקסון הנקשר למקטע אנטיגן ולאקסון ובכך מאפשר חיבור בין שני קצות החסר והיווצרות של החלבון דיסטרופין.
המוצר הראשון של Dyne מכוון לאלה המתאימים לדילוג על אקסון 51.
מטרתו של המחקר היא לבדוק את היעילות, הבטיחות והסבילות של התרופה z-rostudirsen הניתנת בעירוי תוך-ורידי של התרופה DYNE-251 בקרב המאובחנים בדושן המתאימים לטיפול בדילוג על אקסון 51.
בנים המאובחנים בדושן בגילאי 4-18 שנים, עם יכולת אמבולטורית הנוטלים טיפול קבוע בסטרואידים.
קריטריונים להכללה:
מחקר גלובלי, אקראי, מבוקר-פלסבו (תרופת דמה) וכפול-סמיות.
המשתתפים במחקר יחולקו באקראי ביחס של 1:1 לקבלת מינון של 20 מ"ג/ק"ג (מיליגרם תרופה לכל קילוגרם משקל גוף) של z-rostudirsen או פלסבו (תרופת דמה) אחת לארבעה שבועות במתן תוך ורידי.
מדד תוצאה ראשי:
השינוי מנקודת הבסיס (המצב בתחילת הניסוי) במהירות הקימה מהרצפה (RFF), המכונה גם מהירות זמן הקימה (TTR), בשבוע 73. מהירות הקימה מהרצפה היא מדד בעל משמעות קלינית לחוזק השרירים ולתיאום המוטורי (קואורדינציה), המוערך באופן שכיח בניסויים קליניים של דושן (DMD).
מדדי תוצאה משניים כוללים שינויים במדדים הבאים (ביחס לציון ההתחלתי של המשתתף במחקר):