חברת DYNE עדכנה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) קיבל רשמית לבחינה את בקשת האישור לתרופה הניסיונית z-rostudirsen (מוכרת גם כ-DYNE-251), המיועדת לחולי דושן המתאימים לדילוג על אקסון 51.
מדובר על תרופה נסיונית שנועדה לעזור לגוף לייצר גרסה כמעט מלאה של חלבון הדיסטרופין (החלבון החיוני לשרירים שחסר במחלה). הטיפול ניתן בעירוי פעם בארבעה שבועות.
הבקשה מבוססת על תוצאות חיוביות מניסויים קליניים בבני אדם (שלב 1/2).
ה-FDA קבע את תאריך היעד לקבלת החלטה ל-21 בינואר 2027.
במקביל לתהליך מול ה FDA בארה"ב, החברה ממשיכה בקידום השלב השלישי של המחקר באירופה וככל הנראה גם בישראל, במטרה כדי לוודא את בטיחותה ויעילותה המלאה.
בנוסף, החברה מפתחת במקביל תרופות דומות שיתאימו בעתיד גם לדילוג על אקסונים אחרים (53, 45, 44 ו-55). מחקרים אלו עדין לא התחילו.
נמשיך לעקוב ולעדכן.
