פלטפורמת FORCE של Dyne היא טיפול באסטרטגיה של דילוג על אקסון הנקשר למקטע אנטיגן ולאקסון ובכך מאפשר חיבור בין שני קצות החסר והיווצרות של החלבון דיסטרופין.
המוצר הראשון של Dyne מכוון לאלה המתאימים לדילוג על אקסון 51.
מטרתו של המחקר היא לבדוק את הסבילות, הבטיחות ורמות חלבון הדיסטרופין בשריר, לאחר מתן תוך ורידי חוזר של התרופה DYNE-251 בקרב המאובחנים בדושן המתאימים לטיפול בדילוג על אקסון 51.
בנים המאובחנים בדושן בגילאי 4-16 שנים, עם או ללא יכולת אמבולטורית הנוטלים טיפול קבוע בסטרואידים.
קריטריונים להכללה:
קריטריונים לאי הכללה:
מחקר זה יהיה מורכב מ 3 תקופות:
התרופה ניתנת במתן תוך ורידי אחת ל-4 שבועות.
מדדי תוצאה עיקריים:
מדדי תוצאה משניים:
