DYNE – 251

קריטריונים להכללה:

1. בנים בגילאי 4-16
2. בעלי אבחנה מוכחת לדושן עם מוטציה מסוג חסר המתאימה לטיפול בדילוג על אקסון 51
3. אפשרות לבצע ביופסיית שריר מאחת מקבוצות השרירים בגפיים העליונות
4. ציון בהערכת Brooke לתפקודי גפיים עליונות של 1 או 2.
5. אמבולטוריים  או נבדקים ללא יכולת אמבולטורית בזמן של פחות משנתיים.
6. מקבלים טיפול סטרואידים, במינון יציב, לפחות 1 שבועות טרם הכניסה למחקר. המינון אינו צפוי להשתנות במהלך המחקר למעט לצורך התאמה למשקל גוף.
7. תפקוד לבבי לפי LVEF (מקטע פליטה חדר שמאל) גדול או שווה ל 50% בבדיקת אקו לב או 55% בבדיקת MRI

קריטריונים לאי הכללה:

1. סימפטומים המצביעים על אי ספיקת לב לא יציבה
2. שינוי בטיפול או טיפול מניעתי לאי ספיקת לבבית בטווח של 3 חודשים טרם הכניסה למחקר
3. ניתוח משמעותי בטווח של 12 שבועות טרם הכניסה למחקר או ניתוח גדול המתוכנן לזמן המחקר
4. צורך בתמיכה נשימתית בשעות היום
5. בדיקת תפקודי נשימה FVC (נפח נשיפה מקסימאלית) קטן מ 40% (חל רק על משתתפים בני 7 ומעלה)
6. קבלת התרופה Eteplirsen או תרופה אחרת לדילוג על אקסון בטווח של 12 שבועות טרם קבלת תרופת המחקר
7. קבלת תרופה מחקרית אחרת, שאינה דילוג על אקסון, בזמן של 4 חודשים לפני כניסה למחקר זה.
8. קבלת טיפול גנטי בכל זמן שהוא.