תפריט
חברת Edgewise הודיעה השבוע על תוצאות חיוביות של שלב 2 בניסוי בתרופת Sevasemten, המיועדת לבוגרים עם בקר (CANYON). התרופה נועדה להשפיע על מידת הכיווץ של סיבי שריר ספציפיים, כך שבעת פעילותו בהיעדר חלבון דיסטרופין ייגרם פחות פירוק של התאים.
מימצאי השלב השני בניסוי הדגימו: הפחתה ברמות של קריאטין קינאז (CK) , סמן ביולוגי הקשור לנזק לשרירי השלד, מדד הבדיקה הראשי של המחקר. כמו כן נמצאו מגמות שיפור במספר בדיקות תפקודיות (מדדים שניוניים) בינהן: מבדק מרחק הליכה ל 100 מטר , במבחן ה – NSAA, ובמבחן 4 מדרגות.
