חברת Precision BioSciences הודיעה על מתן המינון למטופל הראשון במסגרת המחקר הקליני שלב 1/2 (FUNCTION-DMD), הבוחן את הטיפול הניסויי PBGENE-DMD.
מדובר בטכנולוגיית עריכה גנטית (באמצעות אנזימי ARCUS) המיועדת להסיר את אקסונים 45–55 בגן הדיסטרופין. בשונה מטיפולים המחדירים מיקרו-דיסטרופין מקוצר, מטרת האסטרטגיה הזו היא לאפשר לגוף לייצר חלבון דיסטרופין כמעט באורך מלא.
הטיפול מתאים לכ-60% מהמאובחנים עם דושן שיש להם מוטציות באזור זה. המחקר מגייס כעת ילדים עם יכולת הליכה בגילאי 2-7, בארה"ב, ותוצאות בטיחות ראשוניות צפויות להתפרסם עד סוף שנת 2026.
