חברת דיין (Dyne Therapeutics) פרסמה אתמול שהגישה בקשה לרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) לאישור שיווק (BLA – Submission of Biologics License Application) עבור התרופה הניסיונית שלה, Z-Rostudirsen (המוכרת גם כ-DYNE-251). הטיפול מיועד לחולים בניוון שרירים ע"ש דושן (DMD) המתאימים לדילוג על אקסון 51 (Exon 51 skipping).
הבקשה הוגשה במסלול של "אישור מואץ" (Accelerated Approval), ומתבססת על היכולת של התרופה להגביר את ייצור חלבון הדיסטרופין החיוני לשמירה על מבנה ותפקוד השריר.
הגשת הבקשה מתבססת על תוצאות חיוביות מהמחקר הקליני הגלובלי DELIVER (שלב 1/2). הממצאים הראו כי טיפול ב-Z-Rostudirsen הוביל ל:
ומה הלאה?
החברה ביקשה מה-FDA "אישור עדיפות" (Priority Review) לתהליך הבחינה. במידה ובקשה זו תאושר, משך זמן הבדיקה של ה-FDA יתקצר מ-10 חודשים ל-6 חודשים בלבד (לאחר תקופת תיוק ראשונית של 60 יום). אם הכל יתקדם כמתוכנן והאישור יתקבל, בחברה מעריכים כי התרופה עשויה להיות זמינה מסחרית בארה"ב כבר ברבעון הראשון של שנת 2027.
במקביל לבחינת ה-FDA, התרופה ממשיכה להיבדק כעת במסגרת מחקר הארכה ארוך טווח ובמחקר שלב 3 גלובלי ומאשש בשם FORZETTO (שכבר החל לגייס חולים).
תקווה גם לאקסונים נוספים
מעבר לטיפול באקסון 51, חברת דיין שוקדת במקביל על פיתוח של ארבעה טיפולים נוספים (בשלבים פרה-קליניים) המיועדים לחולי דושן המתאימים לדילוג על אקסונים אחרים: אקסון 53, 45, 44 ו-55 (DYNE-253, DYNE-245, DYNE-244 ו-DYNE-255 בהתאמה).
נמשיך לעקוב ולעדכן בכל התפתחות ובכל החלטה של ה-FDA בנושא.
