חיפוש חופשי

עדכון בטיחות חמור לגבי התרופה אלוידיס ELEVIDYS לטיפול גנטי בדושן

חברת סרפטה SAREPTA משתפת על עדכון בטיחות חשוב לגבי התרופה אלוידיס  –

לצערנו הרב, צעיר החולה בדושן נפטר לאחר טיפול בתרופה אלוידיס עקב כשל תפקודי חריף של הכבד.

פגיעה חריפה בכבד היא תופעת לוואי ידועה של אלוידיס וטיפולים גנטיים דומים אולם לא ברמה כזו. עד כה טופלו בתרופה יותר מ-800 חולים בניסויים קליניים או באופן שיווקי.

בנוסף, בדיקות גילו שלמטופל היה לאחרונה זיהום בנגיף CMV, שזוהה על ידי הרופא המטפל כגורם אפשרי שתרם למצב. CMV יכול לפגוע בכבד ולגרום לדלקת כבד.

החברה שיתפה כי היא ממשיכה ללמוד את הנסיבות שהובילו למקרה הקשה וכן שיתפה את הרופאים והחוקרים במידע.

צוות העמותה ימשיך ויעדכן ככל שיהיה מידע נוסף.

מחקרים בתחום

EMBARK SRP-9001/ ELEVIDYS
גיל הנבדקים:
גילאי 4-7
אסטרטגיית מחקר
טיפול גנטי
סטטוס
הסתיים
שלב המחקר:
פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר