הכנסת החומר הגני המקודד לדיסטרופין מקוצר, ע"י עירוי חד פעמי של החומר בתוך AAV (וירוס)
להעריך את הבטיחות והיעילות של הטיפול הגנטי SRP-9001
120 משתתפים בני 4-7 בעלי יכולת אמבולטורית הנוטלים טיפול קבוע של סטרואידים
הכללה:
אי הכללה:
מחקר רנדומלי כפול סמיות עם קבוצת ביקורת שתקבל פלצבו.
הנבדקים יוחלקו לשתי קבוצות- קבוצה שתקבל את התרופה בעירוי ורידי חד פעמי ולאחר שנה תקבל עירוי פלצבו וקבוצה שתקבל עירוי של פלצבו ולאחר שנה תוכל לקבל את תרופת המחקר.
מדד עיקרי: שינוי בציון מבחן ניידות ומוטוריקה גסה The North Star Ambulatory Assessment (NSAA) בשבוע 52
מדדים משניים: