חיפוש חופשי

EMBARK SRP-9001

שם המחקר

A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety and Efficacy of SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) (EMBARK)

שם החברה

Sarepta & Roche

אסטרטגיית טיפול

טיפול גנטי

סטטוס

מגייס

יכולת אמבולטורית

כן

טיפול בסטרואידים

כן

גיל

גילאי 4-7

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

הכנסת החומר הגני המקודד לדיסטרופין מקוצר, ע”י עירוי חד פעמי של החומר בתוך AAV (וירוס)

מטרת הטיפול

להעריך את הבטיחות והיעילות של הטיפול הגנטי SRP-9001

מאפייני משתתפים

120 משתתפים בני 4-7 בעלי יכולת אמבולטורית הנוטלים טיפול קבוע של סטרואידים

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

הכללה:

  1. בעלי אבחנה גנטית וקלינית לדושן
  2. בעלי יכולת אמבולטורית
  3. מעל גיל 4 ועד 8 שנים
  4. נוכחות סימפטומים של דושן ע”פ פרוטוקול ספציפי
  5. נטילת מינון קבוע של סטרואידים לפחות 12 שבועות טרם הכניסה למחקר
  6. בעלי יכולת ביצוע הערכות מוטוריות
  7. שליליים בבדיקת נוגנדים לוירוס rAAVrh74
  8. מוטציה באקסונים 18-79 (כולל) למעט 45.

אי הכללה:

  1. חשיפה לטיפול גנטי או טיפול אחר המיועד להעלות את רמות ביטוי הידסטרופין
  2. תוצאות בדיקות מעבדה שאינן תקינות
  3. מצב רפואי/ מחלה/ קליני אחר ו/או צורך בטיפול תרופתי כרוני אחר שלדעת החוקר יכול לצור סיכון בעת קבלת טיפול גנטי

תיאור המחקר

מחקר רנדומלי כפול סמיות עם קבוצת ביקורת שתקבל פלצבו.

הנבדקים יוחלקו לשתי קבוצות- קבוצה שתקבל את התרופה בעירוי ורידי חד פעמי ולאחר שנה תקבל עירוי פלצבו וקבוצה שתקבל עירוי של פלצבו ולאחר שנה תוכל לקבל את תרופת המחקר.

מדדי התוצאה

מדד עיקרי: שינוי בציון מבחן ניידות ומוטוריקה גסה The North Star Ambulatory Assessment (NSAA) בשבוע 52

מדדים משניים:

  1. ביטוי חלבון מיקרו-דיסטרופין בשבוע 12 (במדידת Western Blot) בקבוצת משנה של משתתפים [בשבוע 12]
  2. שינוי בציון המבחנים- קימה מרצפה, הליכה/ריצה של 100 ו-10 מטר, ועלייה במדרגות [בשבוע 52]
  3. שינויים במהירות הליכה [בשבוע 52]
  4. שינוי בתוצאות שאלוני דיווח סובייקטיבי של המטופלים  PROMIS להערכת איכות חיים ומצב בריאות [בשבוע 52]
  5.  מספר המיומנויות שהושגו או השתפרו בשבוע 52 כפי שנמדד על ידי ה-NSAA [בשבוע 52 ]
  6. מספר המשתתפים שדיווחו על תופעות לוואי בדרגות חומרה שונות [בשבוע 52 ]

מדינות בהן מתקיים המחקר

ישראל, ארה״ב, אירופה, טיוואן, הונג קונג

הרצאה בנושא המחקר מתוך כנס צעדים קטנים, 2020

פרסומים ועדכונים

מאמרים קשורים