חברת רוש הודיעה על פתיחת מחקר קליני חדש, שלב 3, לטיפול הגנטי Elevidys בילדים הולכים (אמבולטורים) עם דושן. מטרת המחקר היא להרחיב את הנגישות לתרופה בעולם ולקדם קבלת אישור מה – EMA (הסוכנות האירופית לתרופות). המחקר יכלול כ‑100 בנים בשלבים מוקדמים של המחלה ויבחן את יעילות ובטיחות הטיפול לעומת פלצבו במשך 72 שבועות. ה Elevidys הוא טיפול גנטי חד‑פעמי בעירוי, שמטרתו להחדיר חלבון מיקרו‑דיסטרופין לשרירים באמצעות וירוס מסוג AAV.
בקרוב נלמד פרטים נוספים לגבי השלכות פרסום זה בישראל.
