חיפוש חופשי

חברת סנטרה הגישה בקשות ל FDA ול EMA לאישור התרופה ומורולון

בסוף חודש אוקטובר הודיעו החברות ReveraGen ו- Santhera על כך שהשלימו את ההגשה ל-FDA, לקבלת רישוי לתרופה חדשה (new drug application- NDA) עבור התרופה Vamorolone , במסלול המהיר.
כמו כן, הוגשה גם בקשה ל EMA  לאישור שיווק (marketing authorization application MAA) באירופה.

vamorolone הינה חלופה נוספת לטיפול בסטרואידים. הבקשה לאישור מתבססת על נתונים חיוביים ממחקר שלב 2b VISION-DMD, שהעריך את הבטיחות והיעילות של התרופה בהשוואה לסטרואידים מסוג פרדניזון ולפלסבו ומנתונים ממחקרים נוספים. המחקר ארך 48 שבועות. הטיפול בתרופה עמד במדד התוצאה העיקרי של זמן מעבר מישיבה לעמידה (TTSTAND). כמו כן, פרופיל הבטיחות והסבילות היה טוב. תופעות הלוואי השכיחות ביותר שדווחו לעומת פלצבו היו תסמונת קושינג, הקאות ומחסור בוויטמין D. תופעות הלוואי היו בדרך כלל בדרגת חומרה קלה עד בינונית.

החברה ביקשה להודות למשתתפים במחקר, למשפחותיהם ולצוות המחקר, שלקח חלק גם בארץ. אנו שמחים וגאים להיות חלק מתהליך החקירה וקידום הטיפול למאובחנים בניוון שרירים דושן-בקר.