עדכון של חברת AVIDITY בתוצאות שלב 1-2 של המחקר לדילוג על אקסון 44

חברת אבידיטי שיתפה בנתונים חיוביים ראשוניים מהניסוי הקליני EXPLORE44®, אשר בחן את הבטיחות והיעילות של הטיפול הניסיוני בתרופה דלפציברט זוטדירס del-zota (לשעבר AOC  (1044 לחולי דושן עם מוטציות המאפשרות דילוג על אקסון 44.

נתונים אלה עקביים עם הנתונים הראשוניים החיוביים המחקר שפורסמו באוגוסט 2024.

הנתונים העיקריים כפי שפורסמו:

• התרופה הראתה שיפורים משמעותיים בייצור דיסטרופין, תוך דילוג על אקסון, והורדת רמות קריאטין קינאז CK.
• הבטיחות והסבילות של התרופה היו טובות.
• נצפתה עלייה של כ-25% בייצור דיסטרופין, והדיסטרופין הכולל הגיע עד 58% מהנורמה.
• רמות הקריאטין קינאז ירדו לכמעט נורמליות, עם ירידה של יותר מ-80% לעומת ההתחלה.

החברה בחרה במינון של 5 מ"ג/ק"ג כל שישה שבועות להגשת בקשה לאישור התרופה ולמחקרים עתידיים והיא מתכננת להגיש בקשה לאישור התרופה בסוף השנה.

אבידיטי תציג את הממצאים בכנס של האגודה לנוון שרירים (MDA) שיתקיים במרץ 2025.