AOC 1044

לחלק ראשון (A) של המחקר

קריטריונים להכללה:

1. גילאי 18-55
2. BMI 18.5-32

קריטריונים לאי הכללה:

1. תוצאות חריגות בבדיקות מעדה, א.ק.ג או סימנים חיוניים.
2. שימוש בתרופות (מרשם וללא מרשם)
3. תוצאה חיובית לשימוש בסמים או אלכוהול. (ייבדק בביקור ה screening)
4. ל.ד גבוה מעל 130/80 (ייבדק בביקור ה screening)
5. השתתפות במחקר קליני בו ניתנה תרופת מחקר בעלת זמן מחצית חיים של 5 או בטווח של חודש לפני הכניסה למחקר.
6. קבלת עירוי דם או פלזה בטווח של 16 לפני מועד קבלת התרופה

לחלק שני (B):

קריטריונים להכללה:

1. גילאי 7-27
2. אבחנה של דושן או סימפטומים ברורים של האבחנה לפני גיל 6
3. מוטציה המתאימה לדילוג על אקסון 44
4. משקל שווה או גדול מ 23 ק"ג
5. עם וללא יכולת אמבולטורית- בנבדקים עם יכולת אמבולטורית נדרשים LVEF של 50% ומעלה ו FVC (נפח נשיפה מקסימאלית) של 50% ומעלה גם כן. בנבדקים ללא יכולת אמבולטורית נדרשים LVEF  של 45% ומעלה ו FVC (נפח נשיפה מקסימאלית) של 40% ומעלה
6. ציון במבחן תפקודי גפה עליונה PUL, סעיף A גדול או שווה ל-3.
7. במידה ומטופלים בסטרואידים נדרש מינון קבוע ב-30 ימים לפני הכניסה למחקר ולכל אורכו

קריטריונים לאי הכללה

1. שריר הזרוע הקדמית (Biceps) אינו יכול לעבור ביפסיה.
2. המוגלובין נמוך מהנורמה
3. סכרת או יתר ל.ד לא מאוזנים
4. טיפול תאי או גנטי בעבר
5. טיפול בתרופה אחרת לדילוג על אקסון 44 בטווח של 6 חודשים לפני הכניסה למחקר.
6. טופל לאחרונה בתרופת מחקר
7. היסטוריה של צורך בטיפול מרובה באלרגיות