חיפוש חופשי

AOC 1044

שם המחקר

שם החברה

Avidity Biosciences

אסטרטגיית טיפול

דילוג על אקסון

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

התרופה (AOC 1044) מתאימה לחולי דושן עם אבחון גנטי המתאים לדילוג על אקסון 44. החומר הפעיל נקשר לאקסון 44 ובכך מאפשר חיבור בין שני קצות החסר והיווצרות של החלבון דיסטרופין.

פרסומים ועדכונים

מאמרים קשורים