חיפוש חופשי

חברת רוש מציגה נתונים חדשים אודות התרופה Elevidys מכנס ה MDA 2025

 

  • לאחר שנתיים של טיפול בתרופה Elevidys נצפו שיפורים משמעותיים קלינית וסטטיסטית במדדי תפקוד מוטורי מרכזיים בקרב בנים המאובחנים עם דושן.
  • בדיקות MRI הראו כי הטיפול בתרופה Elevidys הוביל להאטה או עצירה של התקדמות המחלה בקבוצות שרירים שונות, בהשוואה לקבוצת הביקורת.
  • לא נצפו בעיות בטיחות חדשות במשך השנתיים של המחקר.
  • התרופה Elevidys אושרה לשימוש במספר מדינות, כולל ארה"ב, לילדים מגיל 4 ומעלה ללא קשר ליכולת ההליכה.

נתונים אלו מעודדים ומראים את הפוטנציאל של התרופה Elevidys להאט או לעצור את התקדמות המחלה בילדים עם דושן.

 

מחקרים בתחום

EMBARK SRP-9001/ ELEVIDYS
גיל הנבדקים:
גילאי 4-7
אסטרטגיית מחקר
טיפול גנטי
סטטוס
הסתיים
שלב המחקר:
פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר