Page 7 - אוגדן מעקב וטיפול למשפחות חולי דושן בקר
P. 7
מידע על מחקרים קליניים :שאלות נפוצות והצטרפות למחקרים
בשנים האחרונות חלה התקדמות עצומה בתחום המחקר במחלה וכולנו מקווים שתימצא לה תרופה מהר ככל האפשר.
חשוב לשמור על התקווה שכן ההתקדמות רבה ,אולם לצד התקווה חשוב ללמוד לחיות וליהנות ממה שיש כעת ולשמור
על ציפיות ריאליות.
מהו מחקר קליני?
מחקרים קליניים בודקים את בטיחותן ויעילותן של תרופות חדשות ,תרופות קיימות עם התוויה למחלות אחרות ,מכשירים
רפואיים ושיטות טיפול שונות שעדיין אין לגביהן קונצנזוס רפואי .כל תרופה חדשה מתחילה את דרכה במחקר מדעי .בשלב
המחקר בתנאי מעבדה (בתאים ולאחר מכן בבעלי חיים) מסיקים מסקנות לגבי אופן פעילותה של התרופה ולגבי בטיחותה.
אם בדיקת התרופה בתנאי מעבדה הוכתרה בהצלחה ,עוברים לשלב הבא -מחקר קליני במטופלים ,ובמהלכו בודקים את
בטיחות התרופה ,את יעילותה ואת המינון שמשפיע באופן מיטבי על החולים בהופעה מינימלית של תופעות לוואי.
תהליך אישור תרופה חדשה לשימוש במטופלים נמשך כמה שנים ומורכב מארבעה שלבים עיקריים:
שלב :1בדיקת בטיחות התרכובת בבני אדם ,דרך ספיגתה וסילוקה מהגוף.
שלב :2בדיקת יעילות ראשונית של התרופה ,בחינת תופעות לוואי ומינון אפקטיבי.
שלב :3בדיקת בטיחות השימוש לפרק זמן ממושך והוכחת יעילות הטיפול מול חלופות קיימות .בשלב זה היקף ההשתתפות
במחקר בדרך כלל מתרחב מאוד.
שלב :4לאחר אישור התרופה – מעקב אחר יעילות התרופה ותופעות הלוואי של השימוש בה.
החל משלב ,3ולעתים אפילו משלב ,2חלק מהמטופלים מקבלים תרופת דמה (פלצבו) ,שאין בה חומר פעיל .מטופלים אלה
משמשים קבוצת ביקורת במחקר ונבחרים באופן אקראי .תרופת הפלצבו ניתנת באותו אופן ונראית כמו התרופה הנבדקת.
מאחר שהמטרה היא לבדוק את השפעת החומר הנבדק ,צוות המחקר בבית החולים וגם החולים אינם יודעים מי מקבל את
התרופה האמיתית ומי משתייך לקבוצת הביקורת .זהו שלב חשוב בהוכחת יעילותה/אי יעילותה של התרופה .עם סיום שלב
זה ,כל החולים במחקר עוברים לשלב המשך ובמהלכו כולם מקבלים את התרופה במינון שנמצא היעיל ביותר ,ללא פלצבו.
כל שלב בניסוי הקליני נערך על פי פרוטוקול מדוקדק ודורש אישור רגולטורי (אישור הלסינקי) על מנת להבטיח את בטיחות
המשתתפים ולהגן על זכויותיהם .החברה/חוקרים שמתכננים את המחקר מגדירים קריטריונים להשתתפות במחקר :טווח
גילים ,תפקוד ,שימוש/אי שימוש בתרופות ,העדר/קיום מחלות רקע וכיוצא באלו .המטרה היא לאגד בקבוצה נבדקים עם
מאפיינים כמה שיותר דומים כדי לבודד את משתנה הטיפול/תרופה שנבדק/ת במחקר.
להשתתפות במחקר קליני יתרונות רבים ,אך היא מלווה גם בסיכונים ,וחשוב להיות מודעים אליהם:
יתרונות ההשתתפות במחקר הקליני
•גישה לטיפולים חדשניים שטרם אושרו לשימוש
•מעקב רפואי צמוד על ידי מומחים בתחום
•סיוע לכלל החולים במחלה באמצעות קידום המחקר בתחום
סיכוני ההשתתפות במחקר הקליני
•השקעת זמן ואנרגיה בטיפול ניסיוני
•תופעות לוואי לא ידועות
•הטיפול עשוי לאכזב :להתגלות כחסר השפעה או בעל השפעה שלילית
ההחלטה להשתתף במחקר היא שלכם ושל ילדכם בלבד .ייתכן שהשתתפות במחקר אחד ימנע מילדכם את האפשרות
להשתתף במחקרים אחרים ,ולכן לפני שתחליטו ,אנו ממליצים לכם לחקור את הנושא ולהכין רשימת שאלות לקראת
הפגישה עם צוות המחקר.
צעדים קטנים לשינוי גדול
