Page 9 - Little Steps Booklet
P. 9

‫מתקיים בארצות הברית‬          ‫אטפלירסן ‪ Eteplirsen‬לדילוג על אקסון ‪51‬‬

                                                                                                                     ‫מחקר ‪4658-202‬‬
‫זהו מחקר קליני רחב שלב ‪ 2‬בתווית פתוחה ‪ open-label‬שנערך בארצות הברית ומטרתו להעריך את היעילות והבטיחות של אטפלירסן‬

                                                                                      ‫במתן ארוך טווח לדילוג על אקסון ‪ 51‬בחולי דושן‪.‬‬
‫באוקטובר ‪ 2015‬פורסמו תוצאות המחקר אודות הטיפול ב אטפלירסן לאחר ‪ 3‬שנות טיפול‪ .‬נתונים אלה מצביעים על האטת התקדמות‬
‫המחלה בחולים שנטלו אטפלירסן לעומת קבוצת הביקורת וכי לא נצפו תופעות לווי משמעותיות‪ .‬לחולים אשר קיבלו את הטיפול‪ ,‬נצפה‬

                                                                               ‫יתרון משמעותי במבחן ‪ 6MWT‬לעומת קבוצת הביקורת‪.‬‬

                                                                                                                     ‫מחקר ‪4658-204‬‬
‫זהו מחקר קליני שלב ‪ 2‬בתווית פתוחה ‪ open-label‬שנערך בארצות הברית שמטרתו להעריך את היעילות והבטיחות של אטפלירסן‪.‬‬
‫המחקר מיועד לחולים הנמצאים בשלבים מתקדמים של המחלה וניתן לחולים בין הגילאים ‪ 7-21‬שנים אשר מתקשים בהליכה או שאינם‬

                                       ‫מתהלכים יותר‪ .‬מטרת המחקר הינה גם להעריך את ההשפעה של אטפלירסן על תפקוד הריאות‪.‬‬

                                                                                                                     ‫מחקר ‪4658-203‬‬
‫זהו מחקר קליני שלב ‪ 2‬בתווית פתוחה ‪ open-label‬שנערך בארצות הברית שמטרתו להעריך את היעילות הבטיחות והפרמקוקינטיקה של‬

                                           ‫אטפלירסן‪ .‬המחקר מיועד לחולים בין הגילאים ‪ 4-6‬אשר מקבלים טיפול קבוע בסטרואידים‪.‬‬

                                                                                                                     ‫מחקר ‪4658-301‬‬
‫זו מחקר קליני שלב ‪ 3‬בתווית פתוחה ‪ open-label‬שמטרתו להעריך את היעילות והבטיחות של אטפלירסן לדילוג על אקסון ‪ 51‬בחולי דושן‪.‬‬
‫המחקר מיועד לחולים בין הגילאים ‪ 7-16‬שנים אשר מקבלים טיפול קבוע בסטרואידים‪ .‬המחקר מכיל פרמטרים שונים לבחינת היעילות‬

                                                                                                                     ‫לרבות ביומרקרים‪.‬‬

                                                           ‫מי מממן מחקר זה?‬
                             ‫מחקר זה ממומן על ידי חברת ‪Sarepta therapeutics‬‬

                                                                                                              ‫מהם השלבים הבאים?‬
‫בחודש יוני ‪ 2015‬השלימה חברת ‪ Sarepta‬את הגשת הבקשה לתרופה חדשה עבור אטפלירסן ‪ eteplirsen -‬למינהל המזון והתרופות‬

                                                 ‫בארה”ב‪ ,‬הבקשה ממתינה לאישורם של המומחים ב ‪ FDA‬למתן אישור שיווק התרופה‪.‬‬
             ‫בסוף חודש אפריל התקיים דיון ב ‪ FDA‬לגבי הבקשה ונכחו בו גם משפחות רבות של חולים אשר דיברו על השפעת התרופה‪.‬‬

                                                                             ‫במהלך יוני ‪ 2016‬תמסר החלטה בנושא השיווק ע”י ה ‪.FDA‬‬

                                                              ‫היכן ניתן לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬
‫ניתן לקבל מידע נוסף באתר ‪ www.sarepta.com‬וכן ניתן להתעדכן על המחקר באתר ‪www.ClinicalTrials.gov‬‬

‫צעדים קטנים לשינוי גדול | ‪9‬‬
   4   5   6   7   8   9   10   11   12   13   14