Page 5 - Little Steps Booklet

‫על תהליך פיתוח תרופה‬

‫תרופות חדשות ושיטות טיפול חדשות חייבות לעבור מספר שלבים של מחקרים קליניים לפני שהן מאושרות לשימוש‪ .‬בשלב הראשון‬
‫נערכים מחקרים מדעיים ומחקרים פרה‪-‬קליניים (מחקרים מקדימים) שנועדו להבין את מנגנון הפעולה של הטיפול והבטיחות שלו בתנאי‬
‫מעבדה‪ .‬לאחר סיום מוצלח של שלב זה‪ ,‬השלב הבא הוא המחקר הקליני‪ ,‬בו אנשים מקבלים את התרופה על מנת לבדוק את היעילות‬

‫והבטיחות שלה‪.‬‬

‫מרגע שיש תגלית במעבדות המחקר של חומר או מבנה ביולוגי שיכול להוות תרופה ועד הרגע שתרופה מאושרת יכולים לעבור למעלה‬
‫מ‪ 12 -‬שנים בממוצע‪ .‬המסע הארוך הזה מייצר גם מסננת אדירה הגורמת לכך שרק ‪ 1‬מכל ‪ 5000‬תרכיבים המועמדים להיות תרופות‬
‫יאושרו בשוק‪ .‬בהתאמה‪ ,‬גם מחיר ההשקעה של חברות התרופות במחקר ופיתוח יהיה משמעותי כאשר המחיר הממוצע לפיתוח תרופה‬
‫עד שהיא מאושרת לשיווק הוא כ‪ 1.5-‬מיליארד דולר‪ .‬תהליך הפיתוח כולל את השלב הפרה‪-‬קליני‪ ,‬בו מתבצע המחקר על בעלי חיים ואחריו‬

‫השלב הקליני בבני אדם שמטרתו להראות שהתרופה היא בטוחה לשימוש ויעילה‪.‬‬

‫המחקר הפרה קליני‬

‫לאחר ייצור החומר הפעיל‪ ,‬נבדקת השפעת התרופה במחקרים בבעלי חיים‪ .‬מטרת שלב זה לבחון את פעילות התרופה ובטיחות השימוש‬
‫בה (‪ )safety pharmacology‬בבעלי חיים כשלב מקדים למחקרים קליניים בבני אדם‪ .‬מרבית מחקר זה מתבצע במכרסמים שונים כגון‪:‬‬

‫עכברים (בדושן נהוג להשתמש בעכברי ‪ ,)MDX‬חולדות ואף בכלבים‪ .‬שלב זה נמשך בין שנה לשלוש שנים‪.‬‬

‫המחקר קליני‬

‫מחקר קליני הוא מחקר מבוקר בבני אדם‪ ,‬שמטרתו הערכת יעילותו ובטיחותו של טיפול רפואי מסוים ‪ -‬תרופה‪ ,‬שילוב תרופות‪ ,‬מכשור‬
‫רפואי‪ ,‬הליך כירורגי או כל טיפול אחר‪.‬‬

‫שלב זה הוא קפיצת מדרגה בפיתוח התרופה והוא מחולק לארבעה שלבים (‪ )Phases‬עיקריים‪ .‬תוצאות המחקרים הקליניים נבחנות על ידי‬
‫הרשות הרגולטורית במדינה שהחברה מעוניינת להפיץ בה את התרופה (כגון ‪ FDA‬בארה”ב ו‪ EMA -‬באירופה)‪ .‬הרשות הרגולטורית תקבע‬
‫אם עמדה החברה בהצלחה בשלב הפיתוח הקליני (בטיחות ויעילות) ואם כן‪ ,‬תעניק לחברה את ההיתר לשיווק התרופה באזור המבוקש‪.‬‬

‫תרשים תהליך פיתוח תרופה ומשך זמן ממוצע של כל שלב‬

‫משך‬ ‫מטרה‬ ‫שלב מחקרי‬
‫‪ 3-4‬שנים‬ ‫מחקר פרה‪-‬קליני‬
‫בחינה של פעילות התרופה ובטיחות השימוש בה בבעלי חיים כשלב מקדים‬
‫כ ‪ 10 -‬שנים‬ ‫למחקרים קליניים בבני אדם‪.‬‬ ‫‪PHASE I‬‬
‫‪ 1-2‬שנים‬ ‫‪PHASE II‬‬
‫הערכת בטיחות התרופה ואופן מתן הטיפול‬
‫‪PHASE III‬‬
‫הערכה של יעילות הטיפול‪ ,‬קביעת מינון אפקטיבי‬ ‫מחקר לאחר אישור התרופה‬
‫ולבחון אם נצפות תופעות לוואי‬

‫בוחן את יעילות הטיפול החדש באוכלוסיית המטרה‪,‬‬
‫מס’ המשתתפים במחקר רחב יותר‪.‬‬

‫זיהוי של תופעות לוואי המופיעות זמן רב לאחר שימוש בתרופה‬

‫צעדים קטנים לשינוי גדול | ‪5‬‬