Page 6 - Little Steps Booklet
P. 6

‫מתקיים בבריטניה‬  ‫‪ - SMT C1100‬מחקר לטיפול ביוטרופין לטיפול בחולי דושן‬

‫‪ SMT C1100‬הינה מולקולה קטנה המשמשת למודולציה של יוטרופין ובעלת פוטנציאל להיטיב עם חולי דושן ללא תלות בסוג המוטציה‪.‬‬
‫יוטרופין הינו חלבון המיוצר באופן טבעי בגופנו והוא דומה במבנהו לחלבון הדיסטרופין‪ .‬מחקרים הראו כי כמויות מווסתות שלו יכולת‬

                                                                            ‫לפצות על היעדר הדיסטרופין ולסייע בתיקון תפקוד השריר‪.‬‬

‫חברת ‪ Summit‬פועלת לפיתוח לחומרים בדור שני למודולציה של יוטרופין‪ .‬גישה טיפולית זו צפויה להוות טיפול משלים לחולי דושן‬
                                                                         ‫במקביל לטיפולים נוספים הנמצאים בשלבי פיתוח מתקדמים‪.‬‬

                                                                                                        ‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬
‫בספטמבר האחרון פורסמו התוצאות הראשוניות של המחקר הקליני שלב ‪ .1b‬הממצאים הראו כי לתזונה מאוזנת יש השפעה רבה על‬
‫רמות הספיגה של החומר הפעיל הפעיל ‪ SMT C1100 10 -‬מתוך ‪ 12‬החולים אשר קבלו את התרופה הראו עליה ברמת ייצור היוטרופין בגוף‪.‬‬

                                               ‫חברת ‪ Summit‬תחל בקרוב בשלב ‪ 2‬של המחקר הקליני אשר יהיה מסוג “תווית פתוחה"‪.‬‬
                                                                         ‫מחקר בינלאומי רחב יותר צפוי להתקיים במהלך ‪.2017 - 2016‬‬

                                 ‫מי מממן מחקר הזה?‬
                 ‫מחקר זה הינו במימון של חברת ‪Summit‬‬

                                                                                    ‫היכן ניתן לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬
                 ‫ניתן לקבל מידע נוסף באתר ‪ www.summitplc.com‬וכן ניתן להתעדכן על המחקר באתר ‪.www.ClinicalTrials.gov‬‬

 ‫‪ BMN 045‬מחקר שלב ‪ 1/2‬לדילוג על אקסון ‪ 45‬מתקיים באיטליה‪ ,‬בלגיה‪ ,‬הולנד‪ ,‬צרפת ובריטניה‬

‫‪ BMN 045‬הינה תרופה ניסיונית לדילוג על אקסון ‪ 45‬בגן לדיסטרופין והיא מיועדת ל‪ 8% -‬מכלל חולי דושן‪ .‬התרופה מתאימה לחולים עם‬
                          ‫מוטציות חסר באקסון ‪ ,44‬אקסון ‪ ,46‬אקסונים ‪ ,46-47‬אקסונים ‪ ,46-48‬אקסונים ‪ ,46-49‬וגם אקסונים ‪.46-51‬‬

                                                                                 ‫באיזה שלב נמצא המחקר? ומה ייבדקו בשלב זה?‬
                                                                                                              ‫זהו מחקר קליני שלב ‪.1/2‬‬

                        ‫מטרת מחקר זה היא להעריך את הבטיחות‪ ,‬יעילות‪ ,‬פרמקודינמיקה והפרמקוקינטיקה של ‪ BMN 045‬בחולי דושן‪.‬‬

                                                                                                                  ‫מי מממן מחקר זה?‬
                                                                                               ‫מחקר זה ממומן על ידי חברת ‪BioMarin‬‬

                                                                                            ‫האם מתקיים גיוס משתתפים למחקר?‬
‫כרגע אין גיוס משתתפים למחקר ואנו ממתינים לסיום שלב ‪ 2‬בפניה להרחבת המחקר לישראל‪ .‬תוצאות ראשוניות צפויות לקראת סוף‬

                                                                                                                  ‫‪ - 2016‬תחילת ‪.2017‬‬

                                                                                          ‫היכן ניתן לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬
                          ‫ניתן לקבל מידע נוסף באתר ‪ www.biomarin.com‬וכן ניתן להתעדכן על המחקר באתר ‪www.ClinicalTrials.gov‬‬

                                                                                                                                      ‫‪6‬‬
   1   2   3   4   5   6   7   8   9   10   11