Page 7 - Little Steps Booklet
P. 7

‫‪ BMN 053‬מחקר שלב ‪ 1/2‬לדילוג על אקסון ‪ 53‬מתקיים באיטליה‪ ,‬בלגיה‪ ,‬הולנד‪ ,‬צרפת ובריטניה‬

‫‪ BMN 053‬הינה תרופה ניסיונית לדילוג על אקסון ‪ 53‬בגן לדיסטרופין והיא מיועדת ל ‪ 8%‬מכלל חולי דושן‪ .‬התרופה מתאימה לחולים עם‬
‫מוטציות חסר באקסון ‪ ,52‬אקסון ‪ ,45-52‬אקסונים ‪ ,47-52‬אקסונים ‪ ,48-52‬אקסונים ‪ ,49-52‬אקסונים ‪ .50-52‬המנגנון הכימי של ‪BMN‬‬

                                                                                   ‫‪ 053‬דומה לתרופה למנגנון של התרופה ‪.Drisapersen‬‬

                                                                                                        ‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬
‫זהו מחקר קליני שלב ‪ - 1/2‬מטרת מחקר זה היא להעריך את הבטיחות‪ ,‬יעילות‪ ,‬פרמקודינמיקה והפרמקוקינטיקה של ‪ BMN 053‬בחולי‬

                                                                                                                                  ‫דושן‪.‬‬

                                                                                                                  ‫מי מממן מחקר זה?‬
                                                                                               ‫מחקר זה ממומן על ידי חברת ‪BioMarin‬‬

                                                                    ‫באיזה שלב נמצא מחקר זה? האם מתקיים גיוס משתתפים?‬
                           ‫כרגע אין גיוס משתתפים למחקר ואנו ממתינים לסיום שלב ‪ .2‬תוצאות ראשוניות צפויות לקראת סוף ‪. 2018‬‬

                                                                                          ‫היכן ניתן לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬
                          ‫ניתן לקבל מידע נוסף באתר ‪ www.biomarin.com‬וכן ניתן להתעדכן על המחקר באתר ‪www.ClinicalTrials.gov‬‬

‫מתקיים ב‪ :‬איטליה‪ ,‬בלגיה‪ ,‬הולנד ושבדיה‬  ‫‪ BMN 044‬מחקר שלב ‪ 2‬לדילוג על אקסון ‪44‬‬

‫‪ BMN 044‬הינה תרופה ניסיונית לדילוג על אקסון ‪ 44‬בגן לדיסטרופין והיא מיועדת ל ‪ 6%‬מכלל חולי דושן‪ .‬התרופה מתאימה לחולים עם‬
‫מוטציות חסר באקסון ‪ ,43‬אקסון ‪ ,45‬אקסונים ‪ ,38-43‬אקסונים ‪ ,40-43‬אקסונים ‪ ,42-43‬וגם אקסונים ‪ .45-54‬המנגנון הכימי של ‪BMN‬‬

                                                                                   ‫‪ 053‬דומה לתרופה למנגנון של התרופה ‪.Drisapersen‬‬

                                                                                                        ‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬
‫זהו מחקר קליני הנמצא בשלב ‪ .2‬מטרת מחקר זה היא להעריך את הבטיחות של מינונים שונים של ‪ BMN 044‬ולאסוף נתונים שיעידו על‬

                    ‫רמות הביטוי של הדיסטרופין‪ .‬כמו כן‪ ,‬ייבחנו יעילות‪ ,‬פרמקוקינטיקה וכן השפעת הטיפול על כוח השריר של החולים‪.‬‬

                                                         ‫מי מממן מחקר זה?‬
                                       ‫מחקר זה ממומן על ידי חברת ‪BioMarin‬‬

                                                                    ‫באיזה שלב נמצא מחקר זה? האם מתקיים גיוס משתתפים?‬
‫כרגע אין גיוס משתתפים למחקר ואנו ממתינים לסיום שלב ‪ 2‬בפניה להרחבת המחקר לישראל‪ .‬תוצאות ראשוניות צפויות לקראת סוף‬

                                                                                                                    ‫‪ 2016‬תחילת ‪.2017‬‬

                                                                ‫היכן ניתן לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬
‫ניתן לקבל מידע נוסף באתר ‪ www.biomarin.com‬וכן ניתן להתעדכן על המחקר באתר ‪www.ClinicalTrials.gov‬‬

‫צעדים קטנים לשינוי גדול | ‪7‬‬
   2   3   4   5   6   7   8   9   10   11   12