Page 11 - Little Steps Booklet
P. 11

‫מתקיים באוסטריה‪ ,‬בלגיה‪ ,‬צרפת‪ ,‬גרמניה‪ ,‬הולנד‪,‬‬  ‫®‪CATENA® / Raxone‬‬
‫שבדיה‪ ,‬שוויץ‪ ,‬ארצות הברית‪ ,‬איטליה‪ ,‬ספרד‬

‫החומר ‪ Idebenone‬מוכר בארה”ב בשם המסחרי ®‪ CATENA‬ובאירופה משווק בשם ®‪ .Raxone‬החומר ‪ Idebenone‬משמש בחולי ניוון שרירים‬
‫דושן להגדלת תפוקת האנרגיה של המיטוכונדריה בתא‪ .‬בנוסף הינו חומר נוגד חמצון רב עצמה העשוי להפחית את תהליך הדלקת בשריר‪.‬‬

                                                                     ‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬
                                              ‫הסתיים שלב ‪ 3‬הקליני בהצלחה והתוצאות כבר זמינות‪.‬‬

                                                                                                   ‫מה הייתה המטרה של מחקר זה?‬
‫מטרת המחקר הייתה להעריך את הבטיחות והיעילות של טיפול ב ‪ Idebenone‬ואת השפעתו על תפקוד הריאות‪ ,‬התפקוד מוטורי‪ ,‬כוח‬

                                                                                                        ‫השריר וכן על מדדי איכות חיים‪.‬‬

                                                                      ‫מי מממן את העבודה?‬
                                              ‫מחקר זה מומן על ידי ‪.Santhera Pharmaceuticals‬‬

                                                                                                            ‫מי השתתף במחקר?‬
‫במחקר זה השתתפו ‪ 64‬חולי דושן בגילאי ‪ 10-18‬שנים‪ ,‬ללא קשר ליכולתם ללכת או טיפול בסטרואידים‪ .‬המחקר נמשך ‪ 52‬שבועות‪.‬‬

                                                                                                            ‫מה היו תוצאות המחקר?‬
‫תוצאות המחקר פורסמו בחודש אפריל ‪ 2015‬בכתב העת (‪ .The Lancet (Buyseet et al., 2015‬תוצאות המחקר הראו כי ®‪Catena® / Raxone‬‬
‫מפחית באופן משמעותי את הירידה בתפקוד הריאות בחולים שנטלו את התרופה לעומת קבוצת הביקורת‪ .‬תוצאות חיוביות אלו גם אוששו‬

‫ותמכו בפרמטרים נוספים כגון נפח נשימה מקסימאלי (‪ )FVC‬וכן את ‪ ‬קצב זרימת האוויר הננשף בשנייה הראשונה (‪ .)FEV1‬יתר על כן נראה‬

                                                                                      ‫כי הטיפול הוא בטוח וללא תופעות לוואי מיוחדות‪.‬‬

                                                                                                            ‫מה הם השלבים הבאים?‬

                                                     ‫התרופה נמצאת בתהליך אישור מול רשויות הבריאות בארה”ב ‪ FDA‬ואירופה ‪. EMA‬‬
‫כמו כן‪ ,‬החברה עורכת מחקר קליני נוסף אשר ישמש כדי לבדוק אם הטיפול עם ®‪ Catena® / Raxone‬עשוי להאט את הפגיעה בתפקוד‬

                                                                                         ‫ריאות גם בחולי דושן אשר נוטלים סטרואידים‪.‬‬

‫מתקיים בארצות הברית‬                           ‫‪ Spironolacton‬לעומת ‪Eplerenon‬‬

                                                       ‫‪ Eplerenone‬ו ‪ Spironolactone‬הינן תרופות גנריות המשמשות לטיפול בחולי לב‪.‬‬
‫היכולת של החומר ‪ Eplerenon‬לשמר את תפקוד הלב הוערכה במחקר רפואי שנערך ב ‪ 42‬חולי דושן‪ .‬תוצאות המחקר היו מעודדות וכעת‬

                                ‫נבחנת היעילות של התרופה ‪ Eplerenone‬לעומת התרופה ‪ Spironolactone‬אשר לה מנגנון פעולה דומה‪.‬‬

                                               ‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬
                                              ‫המחקר נמצא בשלב הקליני ה‪.3-‬‬

                                                                   ‫מי מממן את המחקר? והיכן הוא מתקיים?‬
                                              ‫המחקר ממומן על ידי אוניברסיטת אוהיו‪ ,‬והוא נערך בארצות הברית‪.‬‬

                                                         ‫היכן ניתן לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬
                                              ‫ניתן להתעדכן על המחקר באתר ‪www.ClinicalTrials.gov‬‬

‫צעדים קטנים לשינוי גדול | ‪11‬‬
   6   7   8   9   10   11   12   13   14   15   16