Page 12 - Little Steps Booklet

‫מתקיים באיטליה‪ ,‬גרמניה‪ ,‬קנדה‪,‬‬ ‫מציאת הטיפול האופטימאלי‬
‫ארה”ב ובריטניה‬ ‫בסטרואידים עבור חולי דושן‬

‫במחקר זה ייבחנו היתרונות ותופעות הלוואי של הטיפולים הנפוצים ביותר בסטרואידים במחלת דושן‪ .‬סוג הסטרואידים הניתן בדרך‬
‫כלל בדושן מכונה קורטיקוסטרואידים‪ .‬קורטיקוסטרואידים הם סוג תרופה הדומה להורמונים הטבעיים הנוצרים בבלוטות יותרת הכליה‬
‫המפחיתים דלקות ומדכאים תגובה חיסונית‪ .‬בעולם עיקר השימוש הוא בפרדניזון‪ .‬אולם‪ ,‬ישנן ארצות‪ ,‬ישראל ביניהן‪ ,‬בהן משתמשים גם‬

‫בדפלאזאקורט (‪ .)Deflazacort‬השימוש בקורטיקוסטרואידים בדושן הינו טיפול אפקטיבי ברוב חולי הדושן‪ .‬היתרונות כוללים הארכת משך‬
‫תקופת ההליכה‪ ,‬ירידה בשיעור של הופעת עקמת של עמוד השדרה‪ ,‬שיפור במדדי תפקוד בנשימה וכן הגנה על תפקוד הלב‪ .‬עם זאת‪,‬‬
‫עד כה לא נאסף מידע קליני רציף אודות סוג הטיפול ואופן ההתוויה בסטרואידים אשר מביא את מרב התועלת ויש לו את תופעות הלוואי‬
‫הנסבלות ביותר‪ .‬במחקר זה נעשית השוואה בין שלושת קבוצות טיפול‪ )1( :‬פרדניזון יומיומי‪ )2( ,‬דפלאזאקורט יומיומי‪ )3( ,‬פרדניזון לסירוגין‬

‫(‪ 10‬ימים עם‪ 10/‬ימים בלי)‪.‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬
‫המחקר נמצא בשלב הקליני השלישי והוא מתקיים בילדים חולי דושן בין הגילאים ‪ 4-7‬שנים שטרם התחילו את הטיפול בסטרואידים‪.‬‬

‫מי מממן מחקר זה?‬
‫מחקר זה ממומן על ידי ‪ NINDS‬בארה”ב‪ ,‬על ידי ארגון ההורים ‪ PPMD‬וכן ארגון ה ‪.MDA‬‬

‫היכן ניתן לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬
‫ניתן לקבל מידע נוסף באתר וכן ניתן להתעדכן על המחקר באתר ‪.DuchenneConnect.org‬‬

‫מתקיים בארצות הברית‬ ‫‪ - VBP15‬קורטיקוסטרואיד חדשני‬
‫המותאם לחולי דושן‬

‫מטרת המחקר היא לפתח תרופה שפועלת באותה מידה או בצורה טובה יותר מהקורטיקוסטרואידים פרדניזון ודפלאזאקורט וללא תופעות‬
‫הלוואי השליליות של תרופות אלה‪ .‬מקווים שהתוצאה תוביל ליעילות קלינית רבה יותר והתאמה טובה יותר לחולים‪.‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬
‫מחקר זה הוא בשלב ‪ 1‬הקליני ויערך בשלב הראשון במתנדבים בריאים בכדי לבחון את הבטיחות של הטיפול‪.‬‬

‫מי מממן מחקר זה?‬
‫מחקר זה ממומן על ידי חברת ‪ ,ReveraGen BioPharma‬ממשרד ההגנה האמריקאי ו ‪.MDA Venture Philantropy-‬‬

‫היכן ניתן לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬
‫ניתן לקבל מידע נוסף באתר ‪ www.reveragen.com‬וכן ניתן להתעדכן על המחקר באתר ‪www.ClinicalTrials.gov‬‬

‫‪12‬‬