Page 16 - Little Steps Booklet
P. 16
מילון מושגים
אישור מותנה אישור מותנה מתייחס לתרופות שנדרש בעבורם השלמת מידע כגון ,ביצוע מחקרים נוספים .את האישור יש לחדש
מדי שנה עד שכל הדרישות יושלמו ,לאחר מכן ,בהתאם לנתונים ,ניתן יהיה להמיר את האישור המותנה באישור מלא .אישור מותנה
ניתן רק עבור תרופות המיועדות לתת מענה עבור מחלה שלא קיים עבורה טיפול זמין כעת ועל כן חשוב כי לחולים תינתן גישה
מהירה לטיפול זה .למשל התרופה טראנסלרנה (™ )Translarnaהמשמשת לטיפול בחולי דושן עם מוטציית פסק (Nonsense Mutation
,)Dystrophinopathyהינה במעמד של תרופה באישור מותנה.
ארגון הבריאות האירופאי EMAהארגון האחראי להערכת הבטיחות והיעילות של תרופות חדשות ואישור שיווק תרופות באירופה.
ארגון הבריאות האמריקאי FDAהארגון האחראי להערכת הבטיחות והיעילות של תרופות חדשות ואישור שיווק תרופות
בארצות הברית.
דילוג אקסונים היא טכנולוגיה המובילה לדילוג או השמטה של אקסון פגום ,כך שבסוף התהליך נוצר חלבון קצר יותר מהדיסטרופין
התקני ,אך פעיל (כפי שקורה במחלת בקר) .בדרך זו ,כך מקווים ,ניתן יהיה להאט את הופעת הסימפטומים של מחלת דושן ולהמירם
באלו הדומים למחלת בקר ( )Becker dystrophyהמתונה יחסית .ראוי להדגיש כי טכנולוגית דילוג אקסונים לא תרפא את המחלה אלא
רק תפחית את עצמתה .ברוב המקרים יהיה בכך שיפור חלקי ,אך משמעותי ,ובמקרים מוצלחים יש לקוות להקלה ניכרת.
ועדת הלסינקי מוסדית ועדה אתית המחליטה האם לאשר לחוקר לערוך מחקר .הועדה מורכבת ממומחים בתחומי רפואה שונים,
מנציגי ציבור כולל עורך דין ואיש דת .הועדה מאשרת את כל מסמכי המחקר השונים :פרוטוקולים ,טפסי הסכמה מדעת ועוד .הוועדה
עובדת בשיתוף פעולה הדוק עם משרד הבריאות כשבטיחות המשתתפים במחקר עומדת בראש מעייניה.
טוקסיקולוגיה זהו תחום החוקר את המכניזם של החומר /תרכיב או המולקולה ואת המידה והאופן עלול לגרום לפגיעה במערכות
ביולוגיות .הערכתה של מידה הרעילות הינה שילוב של הבטיחות והרחבה של הסיכונים הכרוכים בחשיפה לטיפול .הפרמרטים
העיקריים אשר קובעים את הרעילות של חומר מסוים הינם המינונים.
מבחן 6דקות הליכה ( Six minute walk test (6MWTבמבחן הליכה זה נמדד המרחק שחולה יכול ללכת במישור במשך 6דקות .
זוהי שיטת מדידה להערכת מצב השרירים ,הריאות והלב .בדושן זהו כלי המדידה המשמש להערכת יעילות של טיפול במהלך מחקר
קליני .ככל שמרחק ההליכה גדול יותר ,יכולתו התפקודית של החולה טובה יותר.
מחקר תווית פתוחה ( )Open label trialמחקר שבו החולה והרופא יודעים לאיזה קבוצת טיפול המטופל משתייך (איזה טיפול
המטופל מקבל) במחקר מסוג זה לרוב אין קבוצה שתקבל פלסבו.
16
