Page 14 - Little Steps Booklet

‫מתקיים בארצות הברית‬ ‫‪ - HT-100‬המחקר הושהה‬

‫הפיברוזיס הינה תופעת הלוואי העיקרית של מחלת הדושן‪ ‬והיא פוגעת ביכולת השריר לתפקד‪ .‬זהו למעשה תהליך שבו רקמת השריר‬
‫נהרסת ומוחלפת ברקמת חיבור‪ .‬החלבון העיקרי שנוצר בעקבות הפיברוזיס הוא קולגן ונמצא קשר ישיר בין רמת הקולגן והרס השריר‬

‫בחולי דושן‪.‬‬
‫צוות המחקר במכון הוולקאני בישראל בראשות ד”ר מארק פינס זיהו את הקשר בין החומר הלופוגינון לתהליך של יצירת רקמת חיבור‬

‫בשריר‪ .‬הטיפול בהלופוגינון גורם לירידה חדה בפיברוזיס יחד עם עליה בפעילות שרירי הלב‪ ,‬הריאה ושרירי השלד‪ .‬תרופת המחקר‪,100-HT ,‬‬
‫הינה תרופה שיכולה לסייע בקידום ההתחדשות של שריר בריא‪ ,‬להפחית דלקות וגם את הנזק לשריר הנובע מכך ולהפחית את ההיווצרות‬

‫של רקמות צלקת בשרירים של בנים החולים בדושן‪.‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬
‫שלב ‪ 1/2‬של המחקר שמטרתו הייתה לבחון את הבטיחות ואת הסבילות של מינונים שונים‪ ,‬הולכים וגדלים של ‪ 100-HT‬הושהה ב ‪3‬‬

‫לפברואר השנה‪.‬‬

‫מי מממן מחקר זה?‬
‫מחקר זה ממומן על ידי חברת ‪.Akashi Therapeutics‬‬

‫היכן ניתן לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬
‫ניתן לקבל מידע נוסף באתר ‪ ww.akashirx.com‬וכן ניתן להתעדכן על המחקר באתר ‪www.ClinicalTrials.gov‬‬

‫מתקיים באיטליה‬ ‫‪GIVINOSTAT‬‬

‫‪ Givinostat‬הינו מעכב של אנזימים מסוג (‪ .Histone Deacetylase (HDAC‬מחקרים פרה‪-‬קליניים הראו שה ‪ Givinostat‬עשוי לגרום להפחתת‬
‫הפיברוזיס‪ ,‬הפחתת הדלקת בשריר ואף לסייע בהיווצרות סיבי שריר חדשים‪ .‬תוצאות ראשוניות מהמחקר הקליני שלב ‪ 2‬אשר פורסמו‬

‫בפברואר ‪ 2015‬הראו כי לאחר ‪ 12‬חודשי טיפול נראית עלייה במסת השריר וכן הפחתה משמעותית ברקמת הצלקת‪.‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬
‫מחקר קליני שלב ‪ 2‬צפי להסתיים ביולי ‪ ,2016‬כיום החברה מתרחבת לאתרים נוספים בעולם‪ .‬אנו פועלים לקיים את המחקר הזה גם‬

‫בישראל‪.‬‬

‫מי מממן מחקר זה?‬
‫מחקר זה ממומן על ידי חברת ‪.Italfarmaco‬‬

‫היכן ניתן לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬
‫ניתן לקבל מידע נוסף באתר ‪ www.italfarmaco.com‬וכן ניתן להתעדכן על המחקר באתר ‪www.ClinicalTrials.gov‬‬

‫‪14‬‬