Page 10 - Little Steps Booklet
P. 10

‫מתקיים בצפון אמריקה‪ ,‬דרום אמריקה‪ ,‬אירופה‪ ,‬ישראל‪ ,‬אסיה ואוסטרליה‬  ‫)‪Translarna™ (ataluren‬‬

‫התרופה אטלורן המשווקת תחת השם המסחרי טראנסלרנה (™‪ )Translarna‬הינה התרופה הראשונה והיחידה שנועדה לטפל באופן ישיר‬
                                                     ‫בחולי דושן שאובחנו עם מוטציית פסק (‪.)Nonsense Mutation Dystrophinopathy‬‬

‫התרופה טראנסלרנה מתאימה רק לחולים עם מוטציה נקודתית שהם כ‪ 10% -‬מהחולים‪ .‬באוגוסט ‪ 2014‬מינהל התרופות האירופי העניק‬
                                  ‫לתרופה אישור מותנה לשיווק התרופה לטיפול בחולי דושן אשר עדיין מתהלכים ומגיל ‪ 5‬שנים ומעלה‪.‬‬

                                                                                                        ‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬
‫מחקר זה נמצא בשלב ‪ .3‬התרופה קיבלה את האישור על כך שהיא בטוחה ובעלת יעילות מספקת לשיווקה לחולים וכעת נאסף מידע‬

                                                                                  ‫אודות השימוש בה על מספר חולים בקנה מידה רחב‪.‬‬

                                                                                        ‫מי מממן מחקר זה?‬
                     ‫מחקר זה ממומן על ידי חברת ‪ PTC Therapeutics‬והוא נערך ב ‪ 53‬מרכזים רפואיים בעולם‪.‬‬

                                                                                                                  ‫מה מטרת המחקר?‬
‫המטרה העיקרית של המחקר היא לאשר את הבטיחות והיעילות של ‪ ,Translarna‬במינון של ‪ 40‬מ”ג לק”ג ליום‪ .‬במחקר השתתפו ‪228‬‬
‫חולים בטווח הגילאים ‪ 7-16‬שנים‪ ,‬אשר הצליחו במבחן ה ‪ 6MWT‬וכן אשר ניתן להם טיפול בסטרואידים למשך חצי שנה לפני תחילת‬

                                                                                                                               ‫המחקר‪.‬‬

                                                                  ‫היכן ניתן לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬
                                                                 ‫ניתן לקבל מידע נוסף באתר ‪www.ptcbio.com‬‬

‫מתקיים בארצות הברית‬                                              ‫‪Epicatechin‬‬

‫‪ Epicatechin‬הינו אחד המרכיבים הנמצאים בשוקולד עם אחוזי קקאו גבוהים והוא בעל השפעה ייחודית על שריר הלב‪ .‬במחקרים פרה‬
                                            ‫קליניים החומר ‪ Epicatechin‬הדגים יכולת התחדשות של המיטוכונדריה בשריר בלב ובשריר‪.‬‬

‫הנזק הנגרם לשריר קשור באופן ישיר לנזק הנגרם למיטוכונדריה‪ .‬בהיעדר דיסטרופין המשמש לייצוב ממברנת התא מתרחשת דליפה‬
‫לא מבוקרת של יוני סידן הגורמים לנזק למיטוכונדריה ולפגיעה בכושר ההתחדשות שלה‪ .‬החומר ‪ Epicatechin‬הדומה במבנהו להורמון‬

                                 ‫המשתחרר לאחר פעילות גופנית עשוי להיות קשור להתחדשות של המיטוכונדריה וחיזוק סיבי השרירי‪.‬‬

                                                                                                        ‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬
‫מחקר שלב ‪ 1/2‬בחומר ‪ - )-( Epicatechin‬נערך ב‪ 7 -‬חולי ניוון שרירים בקר שמטרתו איסוף מידע ראשוני אודות היעילות של (‪)-‬‬

      ‫‪ epicatechin-‬לטיפול בחולי ניוון שרירים בקר‪ .‬במחקר ייבחנו גם מדדים משניים אשר יכללו תפקוד הגופני‪ ,‬בטיחות ותופעות לוואי‪.‬‬

                                                                                                ‫מי מממן מחקר זה?‬
                                                                 ‫מחקר זה ממומן על ידי חברת ‪.Cardero Therapeutics‬‬

                                                                 ‫היכן ניתן לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬
‫ניתן לקבל מידע נוסף באתר ‪ www.carderorx.com‬וכן ניתן להתעדכן על המחקר באתר ‪www.ClinicalTrials.gov‬‬

                                                                              ‫‪10‬‬
   5   6   7   8   9   10   11   12   13   14   15