Page 8 - Little Steps Booklet

‫מתקיים בארצות הברית‪ ,‬קנדה‪ ,‬אירופה‪ ,‬טורקיה‪ ,‬ישראל‪ ,‬אסיה ודרום אמריקה‬ ‫דריספרסן (‪)Drisapersen‬‬

‫‪ Drisapersen‬הינה תרופה ניסיונית לדילוג על אקסון ‪ ,51‬התרופה גם מוכרת בשם ‪ GSK2402968‬ו ‪ .PRO051‬זוהי מולקולת אנטיסנס קצרה‬
‫(‪ )AON‬שפותחה במקור על ידי ‪ .prosensa therapeutics‬החל משנת ‪ ,2014‬החברה האחראית על הפיתוח הקליני של התרופה היא ‪BioMarin‬‬
‫ארה”ב‪ Drisapersen .‬מתאימה לכ‪ 13% -‬מכלל חולי דושן‪ .‬התרופה מתאימה לחולים עם מוטציות חסר באקסון ‪ ,50‬אקסון ‪ ,52‬אקסונים‬

‫‪ ,45-50‬אקסונים ‪.49-50 ,48-50‬‬

‫מחקר ‪DMD 115501‬‬
‫המחקר נמצא בשלב ‪ 3‬ונערך בארצות הברית וקנדה‪ .‬מטרת המחקר היא להעריך את הבטיחות והיעילות של שימוש ארוך ב ‪.drisapersen‬‬

‫המחקר פעיל כרגע ואין גיוס משתתפים‪.‬‬

‫מחקר ‪DMD 114673‬‬
‫זהו מחקר קליני בשלב ‪ - 2‬תווית פתוחה ‪ Open-label‬שנערך בשבדיה ובלגיה‪ .‬מטרת המחקר הינה לזהות את המינון האופטימלי של‬

‫התרופה וכן להעריך את היעילות ובטיחות הטיפול לטווח ארוך‪.‬‬

‫מחקר ‪BMN 051-302‬‬
‫זהו מחקר קליני בשלב ‪ 3‬שנערך במספר רב של אתרים ברחבי העולם‪ .‬משתתפים בו חולי דושן בגילאי ‪ 5‬שנים ומעלה‪ .‬מטרת המחקר‬

‫הינה להעריך את הבטיחות‪ ,‬והיעילות של שימוש ארוך ב ‪ .drisapersen‬החל גיוס חולים למחקר ואנו פועלים להרחיב אותו גם לישראל‪.‬‬
‫חברת ‪ BioMarin‬מתכוונת להשיק ב ‪ -2016‬שני מחקרים נוספים עם ‪ ,drisapersen‬אחד באוכלוסייה חולים צעירים והשני לחולים שאינם‬

‫אמבולטוריים (מתניידים)‪.‬‬

‫מי מממן מחקר זה?‬
‫כל המחקרים במימון של חברת ‪BioMarin‬‬

‫היכן ניתן לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬
‫ניתן לקבל מידע נוסף באתר ‪ www.biomarin.com‬וכן ניתן להתעדכן על המחקר באתר ‪www.ClinicalTrials.gov‬‬

‫מתקיים באיטליה‪ ,‬צרפת ובריטניה‬ ‫‪ SRP-4053‬לדילוג על אקסון ‪53‬‬

‫‪ SRP-4053‬הינה תרופה ניסיונית לדילוג על אקסון ‪ 53‬בגן לדיסטרופין והיא מיועדת ל ‪ 8%‬מכלל חולי דושן‪ .‬התרופה מתאימה לחולים עם‬
‫מוטציות חסר באקסון ‪ , 52‬אקסון ‪ , 45-52‬אקסונים ‪ , 47-52‬אקסונים ‪ , 48-52‬אקסונים ‪ , 49-52‬אקסונים ‪.50-52‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬
‫זהו מחקר קליני שלב ‪ .2‬מטרת מחקר זה היא להעריך את הבטיחות של מינונים שונים של ‪ SRP-4053‬ולאסוף נתונים שיעידו על רמות‬

‫הביטוי של הדיסטרופין‪ .‬כמו כן‪ ,‬ייבחנו יעילות‪ ,‬פרמקוקינטיקה וכן השפעת הטיפול על כוח השריר של החולים‪.‬‬

‫מי ממן מחקר זה?‬
‫מחקר זה ממומן על ידי חברת ‪Sarepta therapeutics‬‬

‫באיזה שלב המחקר? האם מתקיים גיוס משתתפים?‬
‫כרגע אין גיוס משתתפים למחקר‪ .‬תוצאות ראשוניות צפויות ביולי ‪.2018‬‬

‫היכן ניתן לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬
‫ניתן לקבל מידע נוסף באתר ‪ www.sarepta.com‬וכן ניתן להתעדכן על המחקר באתר ‪www.ClinicalTrials.gov‬‬

‫‪8‬‬