Page 4 - Little Steps Booklet

‫תוכן‬

‫על תהליך פיתוח תרופ ה ‪5‬‬
‫המחקר הפרה קליני ‪5‬‬
‫המחקר הקליני ‪5‬‬
‫תרשים תהליך פיתוח תרופה ומשך זמן ממוצע של כל של ב ‪5‬‬
‫תרופות לטיפול בדושן ובקר הנמצאות בשלבים הקליניי ם ‪6‬‬
‫‪ - SMT C1100‬מחקר לטיפול ביוטרופין לטיפול בחולי דושן ‪6‬‬
‫‪ BMN 045‬מחקר שלב ‪ 1/2‬לדילוג על אקסון ‪6 45‬‬
‫‪ BMN 053‬מחקר שלב ‪ 1/2‬לדילוג על אקסון ‪7 53‬‬
‫‪ BMN 044‬מחקר שלב ‪ 2‬לדילוג על אקסון ‪7 44‬‬
‫דריספרסן (‪8 ) Drisapersen‬‬
‫‪ - SRP-4053‬לדילוג על אקסון ‪8 53‬‬
‫אטפלירסן ‪ - Eteplirsen‬לדילוג על אקסון ‪9 51‬‬
‫(‪10 Translarna™ (ataluren‬‬
‫‪10 E picatechin‬‬
‫®‪11 C ATENA® / Raxone‬‬
‫‪ Spironolacton‬לעומת ‪11 Eplerenon‬‬
‫מציאת הטיפול האופטימאלי בסטרואידים עבור חולי דוש ן ‪12‬‬
‫‪ - VBP15‬קורטיקוסטרואיד חדשני המותאם לחולי דושן ‪12‬‬
‫‪13 CAT-1004‬‬
‫‪ - FG-3019‬להפחתת הפיברוזי ס ‪13‬‬
‫‪ - HT-100‬המחקר הושהה ‪14‬‬
‫‪14 G IVINOSTAT‬‬
‫‪ - BMS-986089‬מעכב מיוסטטין ‪15‬‬
‫‪ - PF-06252616‬מעכב מיוסטטין ‪15‬‬
‫מילון מושגים ‪16‬‬
‫שלבי התקדמות הניסויים הקליניי ם ‪18‬‬

‫‪4‬‬