חדשות
עדכוני מחקר
חברת סוליד פרסמה עדכון אודות הטיפול הגנטי SGT-003
עדכון מחברת REGENXBIO לגבי טיפול הגנטי לדושן (RGX-202)
עדכוני מחקר
עדכונים מחברת Entrada לגבי המחקרים לדילוג על אקסון 44 ו 45 ותוכניות עתידיות
חדשות מהשטח
שינוי בתקנון הביטוח המשלימי במכבי ועיכוב כיסוי לתרופות יתום
עדכוני מחקר
עדכון סטטוס ההגשה של התרופה הנסיונית של חברת DYNE לאישור ה FDA
חדשות מהשטח
נפתחה ההרשמה לכנס צעדים קטנים 2026
חדשות מהשטח
סיכום עיקרי המידע והעדכונים מכנס ארגון ההורים האמריקאי PPMD
עדכוני מחקר
הזמנה להשתתף במחקר נוגדני AAVRH4 (לטיפול בתרופה אלוידיס)
"זוגיות על גלגלים" – פרק חדש בסדרת הפודקאסטים של העמותה
נאבקים לקראת הדיון בבג"צ מחר!
עדכוני מחקר
חברת Entrada מתקדמת למינון גבוה יותר במחקר על הטיפול ENTR-601-45, לדילוג על אקסון 45
עדכוני מחקר
