חדשות
היסטוריה במערכת הבריאות בישראל: לראשונה – יוקם רשם לאומי למחלות נדירות!
ה FDA דחה את בקשת חברת קפריקור לאישור לדרמיוסל
אילון גולן – תושב מיתר עם ניוון שרירים הפך לדמות מעוררת השראה באירופה
מילדים לבוגרים אקטיביים – קבוצת הבוגרים הצעירים יוצאת לדרך!
עדכוני מחקר
חברת Edgewise Therapeutics דיווחה היום על תוצאות חיוביות לתרופה Sevasemten למאובחנים עם בקר ודושן
חדשות מהשטח
ערכת כלים לסיוע בהתמודדות עם לחץ וחרדה
חדשות מהשטח
חברת רוש פרסמה עדכון בטיחות חשוב לגבי הטיפול הגנטי לדושן – אלווידיס
חברת REGENXBIO פרסמה נתונים חיוביים משלב 1/2 ממחקר הטיפול הגנטי שלה (RGX-202)
ה EMA נתנה אישור מותנה לדוויזאט (Duvyzat)
עדכוני מחקר
Entrada Therapeutics קבלה אישור למחקר על תרופת דילוג אקסונים 44 ו 45, באירופה ובבריטניה
עדכוני מחקר
PepGen הודיעה על סיום פיתוח התרופה לדילוג על אקסון 51
