חדשות

היסטוריה במערכת הבריאות בישראל: לראשונה – יוקם רשם לאומי למחלות נדירות!

Capricor Therapeutics

ה FDA דחה את בקשת חברת קפריקור לאישור לדרמיוסל

אילון גולן – תושב מיתר עם ניוון שרירים הפך לדמות מעוררת השראה באירופה

מילדים לבוגרים אקטיביים – קבוצת הבוגרים הצעירים יוצאת לדרך!

עדכוני מחקר

חברת Edgewise Therapeutics דיווחה היום על תוצאות חיוביות לתרופה Sevasemten למאובחנים עם בקר ודושן

חדשות מהשטח

ערכת כלים לסיוע בהתמודדות עם לחץ וחרדה

חדשות מהשטח

חברת רוש פרסמה עדכון בטיחות חשוב לגבי הטיפול הגנטי לדושן – אלווידיס

חברת REGENXBIO  פרסמה נתונים חיוביים משלב 1/2 ממחקר הטיפול הגנטי שלה (RGX-202)

ה EMA נתנה אישור מותנה לדוויזאט (Duvyzat)

עדכוני מחקר

entrada logo

Entrada Therapeutics קבלה אישור למחקר על תרופת דילוג אקסונים 44  ו 45, באירופה ובבריטניה

עדכוני מחקר

Pep Gen logo

PepGen הודיעה על סיום פיתוח התרופה לדילוג על אקסון 51

עשור למערך התמיכה של עמותת צעדים קטנים