חדשות

עדכוני מחקר

דחיית החלטת ה FDA בדבר האישור לטיפול הגנטי SRP-9001 של החברות סרפטה ורוש

חדשות מהשטח

חדש באתר: הסטנדרט הטיפולי לבוגרים חולי דושן בסרטונים ובמאמר

עדכוני מחקר

המלצת הועדה המייעצת ל FDA לקראת הדיון באישור הטיפול הגנטי של חברת סרפטה

חדשות מהשטח

ההרצאות בנושא הנחיות טיפול בבוגרים עכשיו באתר ובערוץ היוטיוב שלנו

עדכוני מחקר

אישור FDA לחקור את התרופה החדשה (IND) של חברת NS Pharma לדילוג על אקסון 44

עדכוני מחקר

חברת REGENXBIO הודיעה על קבלת אישור FDA למחקר במסלול המהיר (Fast Track) עבור הטיפול הגנטי שלה

חדשות מהשטח

חג שמח ועדכונים קצרים מצוות צעדים קטנים

חדשות מהשטח

עדכונים ממפגש ארגון הדושן העולמי וכנס עמותת הדושן האיטלקית

עדכוני מחקר

חברת REGENXBIO הודיעה על תחילת גיוס חולים למחקר הגנטי שלהם

חדשות מהשטח

דוח סיכום פעילות עמותת צעדים קטנים לשנת 2022

עדכוני מחקר

בקשת אישור הוומרולון כתרופה חדשה לטיפול בדושן

עדכוני מחקר

הזמנה למשפחות להשתתף במחקר בשיתוף בי"ח אלי"ן בנושא ישיבה ומנח של אנשים עם דושן או בקר