Page 8 - גן קטן - משימה גדולה
P. 8
הנגיף מוכן להובלה ,אבל יש עדיין בעיה קטנה אחת…
כיצד ייכנס הגן הענק לנגיף הזעיר?
דיסטרופין הוא הגן הגדול ביותר בגנום האנושי .בשל הקיבולת המוגבלת
של נגיף האדנו ,יש להקטין את הדיסטרופין באופן שלא ייפגע בתפקודו.
משימה בלתי אפשרית? לא ממש.
ידוע כי בטבע גרסאות קטנות במיוחד אך תפקודיות של דיסטרופין.
גרסאות אלו זוהו אצל חלק מחולי ניוון שרירים בקר ) (BMDשלהם
תסמינים קלים יותר של המחלה .קיומן של גרסאות אלו סיפקו למדענים
את המוטיבציה לייצור גרסאות קצרות של הגן -הגרסאות הקטנות ביותר
שבהן נשמר תפקודו .כך נולדו מיני ומיקרו־דיסטרופין.
גרסאות אלה מתקבלות על ידי הסרת אזורים שאינם רלוונטיים לתפקוד
החלבונים ושמירה על האזורים החיוניים להם .אבל -
זהירות :אף שהמיני/מיקרו־דיסטרופין שלנו
עבר אופטימיזציה ,עדיין איננו יודעים
בוודאות אם ובאיזו איכות יהיה מסוגל לבצע
את תפקידו .רק זמן וניסויים קליניים
המתקיימים כעת יוכלו לענות על שאלה זו.
