Page 10 - גן קטן - משימה גדולה

‫סוף סוף הדיסטרופין מוצמד לנגיף ומוכן להתחיל במסעו‬

‫היכן המסע מתחיל?‬

‫הדרך היעילה ביותר להגיע לכל תאי השריר היא באמצעות זרם הדם‪.‬‬
‫המסע מתחיל אפוא בעירוי תוך ורידי‪ .‬כך נכנסים הנגיף והגן המוצמד אליו‬
‫למחזור הדם‪ .‬אבל כניסת הנגיף לזרם הדם איננה עניין של מה בכך‪ ,‬והגוף‬
‫איננו אדיש אליה‪ .‬אף שאינו מזיק‪ ,‬הנגיף מזוהה כפולש זר על ידי מערכת‬
‫החיסון‪ .‬מקצת מהתאים מופעלים מיד כדי לנסות לחסלו‪ ,‬ואילו אחרים‬
‫מתארגנים כדי לקודד בגוף את זהותו‪ ,‬ויוצרים נוגדנים שיחסמו כל‬

‫"מתקפה" עתידית מצדו‪.‬‬
‫מנגנון ההגנה העצמית הזה‪ ,‬החיוני כל כך להשרדותנו‪ ,‬עלול להכשיל את‬
‫הטיפול הגנטי המבוסס על נגיפים כמובילים‪ .‬אם בגוף המטופל קיימים‬
‫כבר נוגדנים לנגיף מסוים‪ ,‬טיפול גנטי המבוסס על אותו הנגיף יעורר‬
‫תגובה חיסונית עוצמתית‪ .‬מלבד תקיפתו המיידית של הנגיף‪ ,‬תגובה זו‬

‫עלולה גם לסכן את בריאות המטופל‪.‬‬

‫בשל כך‪ ,‬לא זו בלבד שאפשר להשתמש בטיפול הגנטי בנגיפי אדנו פעם‬
‫אחת בלבד‪ ,‬אלא שכל מי שבא במגע עם הנגיף בעבר לא יוכל לקבל את‬

‫הטיפול‪ .‬בגופם של כ־‪ 20%‬עד ‪ 50%‬מהאוכלוסייה יש‬
‫נוגדנים לנגיפים אלו‪ .‬שיעור זה משתנה בהתאם לסוג‬
‫הנגיף‪.‬‬