Page 14 - גן קטן - משימה גדולה

‫ישנה עוד שאלה אחת‪ ,‬וגם עליה נוכל לענות רק בחלוף הזמן‪:‬‬

‫כמה זמן תימשך השפעתו של‬
‫הטיפול הגנטי?‬

‫כיוון שהמיני‪/‬מיקרו־דיסטרופין אינו מוכנס לדנ"א התאי‪ ,‬כאשר השריר גדל‬
‫או כאשר צריך לחדשו בעקבות טראומה‪ ,‬אי אפשר להגדיל או לחדש גם את‬
‫כמות המיני‪/‬מיקרו־דיסטרופין שסופקה‪ .‬המשמעות היא שעם הזמן יכיל‬

‫השריר כמות קטנה של המיני‪/‬מיקרו־דיסטרופין באופן יחסי לגודלו‪.‬‬
‫מצד אחד‪ ,‬אף שנכון להעניק טיפול גנטי לחולים צעירים יותר )כי הנזק לתאי‬
‫השריר עדיין איננו חמור מדי(‪ ,‬הפוטנציאל הטיפולי עלול למצות את עצמו‬
‫ככל שהמטופל מתבגר‪ .‬מהצד האחר‪ ,‬החלפת תאי שריר עשויה להיות פחות‬

‫רלוונטית כאשר השריר כבר מוגן על ידי המיני‪/‬מיקרו־דיסטרופין‪.‬‬
‫בסופו של דבר רק הזמן יספק תשובות מקיפות לשאלה זו‪.‬‬