Page 12 - גן קטן - משימה גדולה

‫במסעם במחזור הדם צולחים הנגיף והגן משוכות רבות ובסופו של דבר‬
‫מגיעים אל תאי השריר ונפרדים זה מזה‪ .‬הנגיף מתפרק‪ ,‬ואילו הגן נשאר‬
‫שלם וחופשי‪ ,‬מתמקם לצד הדנ"א התאי‪ ,‬ושם הוא יכול סוף סוף להתחיל‬

‫במשימתו‪ :‬ייצור מיני‪/‬מיקרו־דיסטרופין‪.‬‬

‫כמה נגיפים יצלחו את המסע‬
‫וכמה תאי שריר יקלטו אותם‬

‫בסופו של דבר?‬

‫כדי להגדיל את סיכויי ההצלחה ולהגיע לכמה שיותר תאי שריר‪ ,‬הטיפול‬
‫כרוך במתן כמות גדולה מאוד של נגיפים ‪ -‬גדולה מספיק כדי שהטיפול‬

‫יהיה יעיל ועם זאת בטוח‪.‬‬

‫סוגיית מינון הנגיף היא אתגר נוסף בהתפתחותו של הטיפול הגנטי בדושן‪.‬‬
‫אין ספק שהטכנולוגיה מאפשרת ייצור נגיפים בכמות מספקת לכמה‬
‫מטופלים בניסוי קליני‪ .‬עם זאת‪ ,‬על מנת לייצר כמויות המתאימות לשימוש‬
‫פוטנציאלי ממושך‪ ,‬נדרשת השקעה נוספת‪ ,‬משאבים וזמן‪ .‬אלו נמצאים‬

‫כעת בפיתוח‪.‬‬