Page 6 - גן קטן - משימה גדולה
P. 6
היעד הסופי של הגן הוא השריר,
אך כיצד יצליח הגן להגיע אליו?
כדי להגיע אל תאי השריר ,הגן זקוק למעין "כלי רכב" שיישא אותו ברחבי
הגוף .כאן הנגיפים )וירוסים( נכנסים לתמונה; עם שינויים והתאמות ,הם
הופכים לאמצעי להובלת הגנים לתאים.
בגוף סוגים רבים של נגיפים .כל נגיף "מעדיף" תאים מסוימים ונוטה
להיצמד אליהם .לכן ,חשוב לבחור את הנגיף הנכון כדי להוביל את הגן
שלנו ליעדו .לתת קבוצה במשפחת הנגיפים הקרויה "נגיפי אדנו"
) (Adeno-Associated Virus - AAVהעדפה יוצאת דופן לתאי שריר .היות שהם
אינם מחוללי מחלות הם מתאימים בדיוק למשימה.
עם זאת ,לפני שהגן מוצמד לנגיף לצורך העברה ,יש לערוך בנגיף שינויים.
כדי לאפשר לנגיף המזערי "לארח" את הגן ,תחילה יש להסיר ממנו את הגן
שלו עצמו .שינוי זה הופך את הנגיף ל"כלי רכב" שאינו מסוגל להשתכפל או
להזיק לגוף ,ולפיכך שימושי מאוד למטרת הטיפול הגנטי.
