Page 3 - גן קטן - משימה גדולה
P. 3

‫מבוא‬

  ‫רעיון הטיפול הגנטי נולד בשנות ה־‪ ,70‬עם הופעתן‬
        ‫של טכנולוגיות ִשחלוף דנ"א‪ .‬טכנולוגיות אלו‬

‫מאפשרות למדענים להפיק מקטעי דנ"א מהונדסים‪,‬‬
          ‫ממש כמו במשחק לגו‪ .‬עם זאת‪ ,‬רק בשנים‬

  ‫האחרונות הופך הטיפול הגנטי לאפשרות ממשית‬
                ‫עבור חולים במחלות גנטיות נדירות‪.‬‬

           ‫הטיפול הגנטי נמנה עם ראשוני הטיפולים‬
         ‫המתקדמים והמותאמים אישית שהתפתחו‪.‬‬
   ‫מטרתו ‪ -‬לטפל במחלה על ידי התמקדות בבסיס‬
  ‫הגנטי שלה‪ .‬האסטרטגיה העומדת בבסיס הטיפול‬
    ‫הגנטי‪ ,‬היא לספק לגוף עותקים תקינים של גנים‬
       ‫פגומים ‪ -‬מעין "חלקי חילוף" ‪ -‬או גנים אחרים‬
       ‫שביכולתם לפצות על החסר בתאים החולים‪.‬‬
   ‫משלוחי הגנים לאיברי המטרה ולרקמות המטרה‬
      ‫נעשים באמצעות נגיפים )וירוסים(‪ ,‬המשמשים‬

                         ‫בתרחיש זה מעין "כלי רכב"‪.‬‬
‫הרעיון אולי נשמע פשוט‪ ,‬אבל הדרך ליישומו רצופה‬

     ‫אתגרים‪ .‬חלקם‪ ,‬כמו במקרה של דושן‪ ,‬קשורים‬
                          ‫באופי המחלה ובמאפייניה‪.‬‬
   1   2   3   4   5   6   7   8