חברת סוליד החלה שלב 3 של המחקר בטיפול הגנטי SGT-003

חברת סוליד (Solid Biosciences) החלה במחקר שלב 3 בטיפול הגנטי SGT-003.

נקרא גם IMPACT DUCHENNE, לבדיקת הטיפול הגנטי החדשני שלה, SGT-003. המשתתף הראשון במחקר כבר קיבל את המנה הראשונה במרכז רפואי באוסטרליה.

מהו הטיפול הגנטי  SGT-003?

SGT-003 הוא טיפול גנטי מתקדם המיועד להחדרת גרסה מקוצרת אך תפקודית של חלבון הדיסטרופין (מיקרו-דיסטרופין) אל הגוף. הטיפול מבוסס על טכנולוגיה המאפשרת הובלה ממוקדת ויעילה של הגן ישירות לשרירי השלד והלב, תוך הפחתת העומס על הכבד והגברת יציבותם של תאי השריר.

 עיקרי ההודעה והמחקר החדש:

• מחקר שלב 3 (IMPACT) : מדובר במחקר רב-לאומי, מבוקר פלצבו (סמיות כפולה), שנועד לבחון את היעילות והבטיחות של מנה בודדת של SGT-003 בקרב ילדים אמבולטוריים (הולכים) עם דושן.
• המדד המרכזי:  המחקר יבחן את השינוי במהירות הקימה מהרצפה (Time to Rise from Supine) לאחר 18 חודשים – מדד שהוסכם עליו מול הFDA .
• תוצאות ביניים מעודדות:  ההחלטה לעבור לשלב 3 התבססה על נתונים חיוביים ממחקר שלב 1/2 (INSPIRE) שנמשך במקביל. ב 46 מטופלים שכבר קיבלו את הטיפול עד כה, הטיפול נסבל היטב ולא נרשמו תופעות לוואי חמורות המוכרות מטיפולים גנטיים קודמים (כמו פגיעה בכבד או בלב).

החברה צופה כי במהלך המחצית השנייה של שנת 2026 יופעלו מרכזים רפואיים נוספים למחקר זה בארה"ב, בבריטניה ובהמשך גם באירופה. אנו פועלים מול החברה בניסיון להביא את המחקר גם לארץ.