עדכונים חיוביים מהמחקר הטיפול הגנטי של חברת Solid

חברת Solid Biosciences  פרסמה עדכון ביניים חיובי מהמחקר הקליני, INSPIRE DUCHENNE (שלב 1-2), מחקר על תרופה לטיפול גנטי לדושן (SGT-003).

המימצאים העיקריים

• ייצור חלבון (מיקרו-דיסטרופין) ברמה גבוהה

בביופסיות שבוצעו בילדים שטופלו, נמצא ביטוי חזק של "מיקרו-דיסטרופין" עם ראיות עקביות לשיקום חלבונים חיוניים בשריר ושיפור בשלמות השריר.

• תפקוד לבבי

נצפו ייצוב ושיפור בתפקוד הלב (LVEF) לאחר הטיפול.

• הפחתת הנזק לשריר

בדיקות דם הראו ירידה משמעותית באנזימי שריר, ב CK (Creatine Kinase), נתון המצביע על שיפור בבריאות וביציבות של סיבי השריר, הפחתת נזק מתמשך לשרירים. כמו כן נמצאה גם ירידה ביומרקרים נוספים וב eMHC (embryonic myosin heavy chain), זהו מדד לניבוי התקדמות המחלה.

בטיחות וסבילות

• עד כה טופלו 40 ילדים, התרופה ממשיכה להראות פרופיל בטיחות מעודד ונסבלת היטב על ידי המשתתפים. החברה משתמשת בפרוטוקול סטרואידים בלבד למניעת תגובה חיסונית, ללא צורך בתרופות מורכבות יותר.

נקודות להמשך

• מחקר Phase 3: סוליד הגיעה להסכמה עם ה-FDA על שלב 3 (IMPACT DUCHENNE). מתוכנן מחקר דבל בליינד עם קבוצת ביקורת (פלצבו) ויכלול ילדים, אמבולטוריים, בגילאי 7 עד 12. המשתתף הראשון צפוי לקבל את התרופה ברבעון הראשון של 2026.
• אישור מואץ (Accelerated Approval): החברה שואפת להשתמש בנתוני הביניים כדי לקבל אישור מהיר יותר לשיווק התרופה.