הכנסת החומר הגני המקודד לדיסטרופין מקוצר, מיקרו דיסטרופין, ע"י עירוי חד פעמי של החומר בתוך AAV (וירוס) ייחודי שפותח ע"י החברה. המיקרו דיסטרופין שפותח נועד לייצר דיסטרופין פעיל לשרירי השלד והלב.
.
מטרת המחקר היא להעריך את הבטיחות הסבילות והיעילות של הטיפול הגנטי SGT-003.
במחקר זה ישתתפו בנים המאובחנים עם דושן בגילאי 4 עד יום לפני יום הולדת 12 בעלי יכולת אמבולטורית הנמצאים תחת טיפול קבוע בסטרואידים.
קריטריונים להכללה:
קריטריונים לאי הכללה:
זהו הוא מחקר שלב 1/2, רב מרכזי, פתוח, לא אקראי שמטרתו היא לבדוק את הבטיחות, הסבילות והיעילות של מתן חד פעמי של התרופה הגנטית של SGT-003 במשתתפים עם ניוון שרירים דושן.
התרופה תינתן דרך הוריד.
במחקר זה יהיו 2 קבוצות. קבוצה 1 תכלול משתתפים מגיל 4 עד מתחת לגיל 7, כולל. קבוצה 2 תכלול משתתפים מגיל 7 עד מתחת לגיל 12.
כל המשתתפים יקבלו יקבלו את הטיפול ויהיו במעקב למשך 5 שנים.
מדדי התוצאה יכללו:
מדד תוצאה עיקרי- שכיחות תופעות הלוואי (במסגרת זמן של 360 יום).
מדדי תוצאה משניים-
