חברת REGENXBIO פרסמה נתונים חיוביים ממחקר שלב 1/2 בשם AFFINITY DUCHENNE®. הדיווח מבוסס על מעקב של שנה לאחר קבלת הטיפול ומתמקד במינון שנבחר להמשך הפיתוח(Pivotal Dose) .
ממצאים עיקריים:
בטיחות:
- הטיפול בתרופה RGX-202 ממשיך להראות סבילות טובה; לא דווחו אירועים חריגים חמורים (SAEs – serious adverse events), ולא דווחו אירועים חריגים בעלי עניין מיוחד (AESIs-AEs of special interest).
- לא נמצאו ראיות לפגיעה בכבד במגוון מדדים (כולל GGT ובילירובין כללי).
- נצפתה ירידה ברמות הקריאטין קינאז (CK) במינון שנה לאחר הטיפול הגנטי, נתון הנתמך גם בירידות במדדי ALT, AST ו-LDH.
נתונים תפקודיים:
- תוצאות ביניים תפקודיות משבעה משתתפים מראות כי התרופה RGX-202 ממשיכה להראות סימנים להשפעה חיובית על מהלך המחלה לאחר שנה.
- ראוי לציין: חמישה מתוך שבעת המשתתפים שקיבלו את המינון היו בני 8 ומעלה בעת מתן הטיפול – גיל שבו מצופה בדרך כלל לראות ירידה תפקודית.
- המשתתפים הפגינו שיפור בביצועים במבחן ה-NSAA, ובמבחני תפקוד מתוזמנים (קימה לעמידה, הליכה/ריצה ל-10 מטרים, זמן טיפוס במדרגות), תוצאות שעלו על הצפי למהלך המחלה הרגיל ועל קבוצות ביקורת חיצוניות.
תפקוד לבבי
- המשתתפים שקיבלו את המינון הראו יציבות לבבית שנה לאחר הטיפול, כפי שנמדד בבדיקות MRI.
נתוני סמנים ביולוגיים (Biomarkers)
- הנתונים ממשיכים לתמוך בביטוי עקבי וגבוה של חלבון ה"מיקרו-דיסטרופין" של RGX-202.
נקודות להמשך
- תוצאות ראשוניות צפויות להתפרסם ברבעון השני של 2026.
- המחקר ממשיך לגייס משתתפים לשלב 3 (מגיל שנה ומעלה), והחברה מציינת כי היא שוקלת צירוף משתתפים בינלאומיים על בסיס פרטני (Case-by-case) .
- רגולציה – החברה נערכת להגשת בקשה לאישור מואץ (Accelerated Approval) באמצע שנת 2026, לאחר פרסום תוצאות הצפויות בקרוב.
