חברת Capricor Therapeutics הודיעה ביום רביעי 3.12.25 על תוצאות ראשוניות חיוביות מניסוי פאזה שלישית במחקר HOPE-3, שבדק את התרופה Deramiocel, טיפול תאי חדשני הנבחן כטיפול לניוון שרירים דושן.
על פי החברה, הניסוי עמד בשני היעדים המרכזיים שנקבעו מראש:
מדד תפקוד שרירי הידיים (PUL v2.0) – היעד הראשוני.
תפקוד לבבי (LVEF%) – יעד משני מרכזי.
שני המדדים הראו תוצאות חיוביות עם מובהקות סטטיסטית. הנתונים מעידים כי טיפול ב־Deramiocel הוביל להאטה של כמעט 54% בהתקדמות מחלת השריר בהשוואה לפלסבו. בנוסף, נצפתה שמירה משמעותית על תפקוד הלב, עם שימור בולט של ערכי LVEF% לאורך 12 חודשי טיפול, בהשוואה לקבוצת הפלסבו.
מוקדם יותר השנה החברה הגישה ל FDA בקשה לבחינת אישור לתרופה עם התוויה לשיפור תפקוד לבבי לחולי דושן וקיבלה סירוב. כעת החברה מתכוונת לענות ל FDA ולשלב את נתוני מחקר HOPE-3, בבקשה לבחינה מחודשת לקבלת אישור שיווקי לתרופה.
במחקר השתתפו 106 נבדקים המאובחנים עם דושן, חלקם הולכים וחלקם מתניידים באמצעות כסא גלגלים. התוצאות הראשוניות שהראו האטת הירידה בתפקוד הידיים ושמירה על תפקוד לבבי הן חיוביות ומשמעותיות ביותר, במיוחד לאור התפקיד המרכזי של קרדיומיופתיה בתוצאות ארוכות הטווח של אנשים החיים עם דושן.
אנחנו נמשיך לעקוב אחרי התוצאות המלאות של המחקר ונשתף כאשר יהיו זמינות.
