חברת Edgewise Therapeutics פרסמה נתונים חדשים ומעודדים ממחקר המעקב (MESA),
מחקר על התרופה הניסיונית Sevasemten (EDG-5506).
הנתונים נאספו לאורך 3.5 שנים הצביעו על פוטנציאל משמעותי לשינוי מהלך המחלה.
עיקרי הממצאים
- ייצוב המחלה: הנתונים מראים כי המטופלים ב Sevasemten שמרו על יציבות תפקודית (Functional Stabilization) במשך תקופה של עד 3.5 שנים. זהו נתון משמעותי, שכן מחלת בקר מאופיינת בדרך כלל בהידרדרות תפקודית הדרגתית אך בלתי הפיכה.
- מניעת נזק לשריר: התרופה פועלת במנגנון חדשני שנועד להגביל את הנזק הנגרם לשרירים בזמן התכווצות (contraction-induced muscle damage), נזק שנוצר עקב מחסור או פגם בחלבון הדיסטרופין.
- במחקר MESA: בו המשתתפים שהמשיכו לקבל את התרופה הראו ציונים יציבים במבחנים תפקודיים (כמו מבחן ה NSAA – North Star Ambulatory Assessment) זאת בהשוואה לקצב ההידרדרות הטבעי הצפוי במחלה.
- בטיחות: התרופה נמצאה כבעלת פרופיל בטיחות טוב ונסבלה היטב על ידי המטופלים לאורך כל תקופת המעקב הממושכת.
אם תוצאות מחקר ה GRAND CANYON יהיו חיוביות, החברה מתכננת להגיש בקשה לאישור שיווק ל FDA (רשות המזון והתרופות האמריקאית) במחצית הראשונה של שנת 2027.
